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アルツハイマー病・全身性アミロイドーシスへの新薬開発にご支援を!

アルツハイマー病・全身性アミロイドーシスへの新薬開発にご支援を!
目標金額を達成した場合のみ、実行者は集まった支援金を受け取ることができます(All-or-Nothing方式)。支援募集は6月14日(火)午後11:00までです。

支援総額

372,000

目標金額 1,000,000円

37%
支援者
33人
残り
21日
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目標金額を達成した場合のみ、実行者は集まった支援金を受け取ることができます(All-or-Nothing方式)。支援募集は6月14日(火)午後11:00までです。

プロジェクト本文

▼自己紹介

はじめまして、バーミリオン・セラピューティックス株式会社の鳥居慎一です。

(会社URL:https://www.vermilion-tx.com)

今まで製薬企業で医薬品の研究開発を行ってきました。特にアミロイドが蓄積する病気である、アミロイドーシスは治療に困難な病気で、全身性アミロイドーシスや中枢性アミロイドーシス(代表例:アルツハイマー病)などの難病に対する治療薬の開発を行ってきました。

近年では脊髄性筋萎縮症(Spinal Muscular Atrophy:SMA)という赤ちゃん・小児の難病に対する治療薬やアルツハイマー病に対する抗体医薬の開発を行ってきました。また、多発性硬化症(Multiple Screlosis)という中枢性の自己免疫疾患などの難病の医薬品を開発してきました。

 

▼プロジェクトを立ち上げたきっかけ

アカデミア(東京大学大学院薬学系研究科)にて発見された光酸素化触媒作用を持つ化合物を用いた医薬品に応用することによって、難病のアミロイドーシスが治療できることが基礎実験やその後の動物試験にて分かって来ました。その技術をアミロイドーシスの病気を有する患者さんに応用することによって、全身性アミロイドーシスおよび中枢性アミロイドーシス(アルツハイマー病)が治療できるとプロジェクトチームでは考えています。(https://www.dailyshincho.jp/article/2022/02261057/?all=1)

 

現在、有効な治療薬が無い全身性アミロイドーシスおよび中枢性アミロイドーシス(アルツハイマー病)に対して創薬を行い、日本だけでなく世界の認知症・アミロイドーシスの難病に苦しむ患者さんを救いたいと考えています。(https://www.u-tokyo.ac.jp/focus/ja/articles/a_00511.html)

 

 

▼プロジェクトの内容

・必要金額200万円で実施する取組み:

 認知症治療、全身性アミロイドーシス治療における開発薬剤の有効性確認のための薬理試験、安全性試験を行います。また、医薬品候補の特許の取得、特許の維持費用などに使われます。

今回のプロジェクトは総額200万円必要となりますが、試薬購入費用、動物購入費用、化合物合成費用、実験機器購入費用に充てます。今回のクラウドファンディングではそのうちの試薬購入費用と動物購入費用を集めます。化合物には特許取得・維持を行い、将来の社会実装に役立てます。

 

・共同研究を行う東京大学、和歌山県立医科大学の先生方:

 東京大学大学院薬学系研究科の富田泰輔教授・堀由起子准教授(機能病態学講座)、金井求教授(有機合成化学講座)、和歌山県立医科大学の相馬洋平教授(薬品化学講座)の先生方と共同研究を行います。

・上記の試験に関して動物実験委員会から承認がおりております。

・今回のクラウドファンディングで行う動物実験は医薬品開発において生体内からのアミロイド凝集体の除去やアミロイド凝集阻害作用が認められるデータとして重要な位置づけであります。

 

今回、ご協力頂いた資金にて光酸素化触媒を用いた動物実験(薬理試験・安全性・薬物動態など)を行いたいと考えております。実際の疾患モデル動物に投与して、薬剤の有効性・安全性・薬物動態を確認するのを目標とします。これらのステップは医薬品開発において重要なデータになり、将来の薬事申請資料の一部になる予定です。光照射装置を用いて治療実験を行いアルツハイマー病などで動物の体内に溜まったアミロイド凝集体が分解・除去されるのを確認します。

 

▼プロジェクトのステージ

 本技術での認知症モデル動物での有効性が確認され、複数の論文が発表されております(Nature誌 2016、Chem誌 2018年、Sci Adv 2021年、Brain誌 2021年)。また、昨年の東京フォーラムで開催された日本認知症学会(2021年度)でもこの治療方法の認知症での有効性が発表されています。我々はこの治療方法を臨床試験で確かめるために医薬品開発ガイドラインに従った安全性試験、薬物動態試験を行う必要があり、そのために対して資金が必要であり、今回ご支援をお願いしています。またより良い化合物を合成しており、新しい改良された化合物にて臨床試験を行うために動物試験を行う予定で、それにも皆様からのご理解とご支援が必要です。

 

 プロジェクトのステージとしては、アミロイド凝集体が脳に溜まったアルツハイマーのモデル動物で有効性が認められています。また将来の薬の候補品を複数合成して有効性が確認されています。薬剤開発プロセスとしては、患者さんに投与する前の「非臨床試験」ステージでアミロイド除去の有効性が確認されています。今後の認知症・アミロイドーシスの患者さんへの投与の段階「臨床治験」の前段階になります。(厚生労働省HP:「一般的な医薬品の開発の基本的な流れ」より」

 

 このプロジェクトによって将来の患者さんへの治療・臨床試験(開始予定:2024年頃)を行うための重要なデータになり、いち早く難病に苦しむ認知症・アミロイドーシスの患者さんに薬を届けたい強い思いです。

 

・2022年4月から、全身性アミロイドーシスおよび認知症の動物モデルでの動物試験(有効性、安全性、薬物動態)を継続し、プロジェクトを促進します。

・2022年4月頃から、新規の光照射装置を作成し体内のアミロイド凝集体を除去する動物実験を継続的し、プロジェクトを促進します。

・2〜3年以内に臨床試験(治験)を開始時期できるように計画しております。

・3〜4年後に当局への承認申請をおこなえるように計画しております。

・申請後、1年程度の審査期間にて承認を得て、患者さんに届けられる様に計画しております。

 

 

 

 図1.光応答触媒がアミロイド凝集体に特異的に結合して、凝集阻害、分解・排泄する機構

 

 

 図2.有効性:認知症を起こした動物でアミロイド凝集体(老人斑)が半分に減少(赤グラフ)

 

▼プロジェクトの課題

医薬品開発のプロセスとして、現状の治療方法よりも優れた有効性・安全性を臨床試験にて示す必要があり、そのためにガイドラインに従った「臨床治験」を行います。その過程で、現状の治療方法よりも優れた有効性・安全性を示せない場合にはプロジェクトは中止になります。

しかし、現状では認知症治療の根本治療には有効な薬剤は存在しないために、画期的な治療方法の開発が望まれており、我々の光触媒化合物は将来の認知症、全身性アミロイドーシスを根本的に治療する薬剤になり得ると考えております。

 

▼プロジェクトの展望・ビジョン

 

・一日も早く治療方法が無い、認知症や全身性アミロイドーシスの患者さんに薬剤を将来的に届けることを目指します。

・低コスト・低薬価で治療ができる治療方法を認知症の患者さんに提供できる未来に向けて、今回の研究を進めます。

・大学の優れた研究者が発明した治療技術を使って医薬品開発を成功させて患者さんを救いたいと強く願っています。

 

今回のプロジェクトでの薬理試験、安全性試験、薬物動態試験が完了した後には、次のステップとして医薬品開発のガイドラインに則ったGxP試験(医薬品開発のための各種ガイドライン)を行って、将来的には、臨床治験のための準備を進める予定です。

 

 

初期の適応症は患者数が少なく難病でもある全身性アミロイドーシスの臨床試験を行い、早期に治療薬を開発したい。薬事申請(試験データをまとめ、規制当局へ医薬品としての許認可を申請すること)として、「希少疾病への指定制度」:患者数の少ない疾病に対する優遇措置(1)や「先駆的医薬品等の申請制度」:画期的な薬剤の早期開発を促進する制度(2)を厚労省・PMDAに対して申請を行い、短い開発期間・低コストでの治験にて医薬品の承認申請を行います。

その後、アルツハイマー病を含む中枢性アミロイドーシス疾患に対して臨床試験を行い、より大きな市場を狙って行きたいと考えています。また同時に共同開発を行うべく製薬企業と連携し、承認取得後の具体的な製造・販売の計画を立てて行きます。

現在治療薬が無い病気なので、販売の展開は日本国内のみならずグローバル展開して行くことを考えています。

 

(1):希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度とは;

全国でも稀な病気(全国で5万人以下の患者数)に対する承認申請に対する優遇措置の制度。

心アミロイドーシスは全国で1,000〜2000人、腎アミロイドーシスも同様で1,000〜2000人と推定。

(厚生労働省HP「希少疾病用医薬品の指定制度」より)

 

(2):先駆け申請制度とは

画期的な薬剤で重篤な疾患を治療することを目指した薬剤に対して早期開発支援などの優遇措置の制度。(厚生労働省HP「先駆的医薬品指定制度について」より)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

プロジェクト実行責任者:
鳥居慎一(バーミリオン・セラピューティックス株式会社)
プロジェクト実施完了日:
2024年12月31日

プロジェクト概要と集めた資金の使途

現在ある候補薬剤の薬理試験・安全性や薬物動態試験を行う(動物試験・その他の基礎試験)。

リスク&チャレンジ

プロジェクトに必要な金額と目標金額の差額について
必要金額と支援金額の差異は自己資金にて賄います。目標金額に達しなかった場合には、実施規模を縮小するなどして対応致します。ご返金はいたしかねます。

プロフィール

鳥居慎一 東京大学薬学系研究科客員教授:Vermilion Thera

鳥居慎一 東京大学薬学系研究科客員教授:Vermilion Thera

経歴:大学や国内外の製薬企業で研究開発や臨床試験を行って来ました。 前職の会社では、アルツハイマー病(AD)治療薬の抗体医薬の開発や多発性硬化症(MS)の治療薬の開発など、神経疾患に対する治療薬の研究開発を行って来ました。また、遺伝性疾患の脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する核酸医薬の薬剤も開発して参りました。その他、抗がん剤や感染症に対する治療薬の開発に携わりました。

リターン

1,000


alt

感謝のメール

●感謝のメールをお送りさせて頂きます。

支援者
7人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2022年7月

3,000


alt

感謝のメール、メール内に関連する最新の科学・技術の話題を含む

●感謝のメールをお送りさせて頂きます。
●最新の科学・技術の話題を含む

支援者
8人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2022年7月

10,000


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感謝のメールとHPへのご支援者様名の掲載

●感謝のメールをお送りさせて頂きます。
●弊社HPにご支援者様名を掲載させて頂きます。

支援者
10人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2022年7月

20,000


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感謝のメールとHPへのご支援者様名の掲載、講演会等の予定のお知らせ

●感謝のメールをお送りさせて頂きます。
●HPへのご支援者様名の掲載させて頂きます。
●講演会等の予定のお知らせ

支援者
7人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2022年7月

100,000


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感謝のメールとHPへのご支援者様名の掲載、学会・講演会の概要報告

●感謝のメールをお送りさせて頂きます。
●HPへのご支援者様名の掲載、又は会社ロゴの掲載させて頂きます。
●本件に関する学会・講演会での発表内容の概要をお送り致します。

支援者
1人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2022年7月

500,000


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感謝のメールとHPへのご支援者様名の掲載および、本件の学会・講演会の概要、プロジェクト概要の報告

●感謝のメールをお送りさせて頂きます。
●HPへのご支援者様名の掲載、又は会社ロゴの掲載をさせて頂きます。
●本件に関する学会・講演会の概要の説明
●プロジェクト進捗の概要をお送り致します。

支援者
0人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2022年7月

プロフィール

経歴:大学や国内外の製薬企業で研究開発や臨床試験を行って来ました。 前職の会社では、アルツハイマー病(AD)治療薬の抗体医薬の開発や多発性硬化症(MS)の治療薬の開発など、神経疾患に対する治療薬の研究開発を行って来ました。また、遺伝性疾患の脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する核酸医薬の薬剤も開発して参りました。その他、抗がん剤や感染症に対する治療薬の開発に携わりました。

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