寄付金控除型

NEXT GOAL挑戦中

難病｢多発性嚢胞腎｣　新規治療薬開発の基礎研究に対するご支援を

西尾妙織（北海道大学病院血液浄化部）

寄付募集終了日までに集まった寄付金をプロジェクト実行者は受け取ります(All-or-Nothing方式)。寄付募集は1月29日（水）午後11:00までです。

寄付総額

10,520,000円

NEXT GOAL 10,000,000円 (第一目標金額 6,700,000円)

157%

寄付者: 357人

残り: 15日

応援コメント

ムラヤマリュウタ2時間前おかげさまで元気に働いております応援してます、頑張ってください村山隆太の叔父、別海町村山和春おかげさまで元気に働いております応援してます、頑張ってください村山隆太の叔父、別海町村山和春

加藤高子7時間前離れて暮らす兄が多発性嚢胞腎です。今は治療もせず、家で過ごしていますが、これからが心配です。どうか、新薬ができますよう、心から応援しています…離れて暮らす兄が多発性嚢胞腎です。今は治療もせず、家で過ごしていますが、これからが心配です。どうか、新薬ができますよう…

buntankun23時間前難病｢多発性嚢胞腎｣の　新規治療薬を待ってます。お願いします。難病｢多発性嚢胞腎｣の　新規治療薬を待ってます。お願いします。

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寄付募集終了日までに集まった寄付金をプロジェクト実行者は受け取ります(All-or-Nothing方式)。寄付募集は1月29日（水）午後11:00までです。

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プロジェクト本文

｜目標金額達成の御礼と、ネクストゴールへの挑戦について

本クラウドファンディング 難病｢多発性嚢胞腎｣　新規治療薬開発の基礎研究に対するご支援を は、220名を超える多くの方々からのご支援により、開始から38日で目標金額の670万円を達成することができました。

たくさんの方に御支援をいただき、予想以上に早い段階で達成できましたことを北海道大学病院血液浄化部関係者一同、大変感激しております。この場をお借りして心より御礼申し上げます。

今回の応援コメントにADPKDの患者様やそのご家族の皆様から、この病気でご苦労されている思いや、新しい治療薬に対する期待を寄せていただき、改めて私たちの使命を実感し身の引き締まる思いです。また、医療従事者や研究者の皆様からは、日頃ADPKD患者様の治療などに向き合っておられ、治療薬の必要性を強く感じられており、ADPKD患者様のために！という同じ目標に向かっていることを再認識することができ、本当に勇気づけられました。

これまで研究を続けることができたのも、そしてこれから目標に向かって、さらに研究を継続していくことができるのもみなさまのおかげです。本当にありがとうございます。これからもプロジェクトの進捗を見守っていただけますと幸いです。

クラウドファンディングの終了まで残り3週間ほどございますので、今後必要となる研究費等を鑑み、ネクストゴール（第二目標金額）を1,000万円に設定し、最終日となる1月29日（水）23時までご寄附の募集を継続させていただきます。

ネクストゴールに向けていただくご寄附は、多発性嚢胞腎の治療薬開発に向けた研究をさらに加速させるための研究費や人件費として活用し、より充実した研究の展開を目指します。

引き続き、皆さまからのご寄附・応援をよろしくお願い申し上げます。

2025年1月7日
西尾妙織と研究室一同より

常染色体顕性多発性嚢胞腎（ADPKD）

新規治療薬の開発に向けて、ご寄附をお願いします。

ADPKDは、遺伝性腎疾患の中で最も多い病気で、PKD1あるいはPKD2の遺伝子変異を原因として発症します。日本には、およそ31,000人の患者さんがいると言われています（出典：難病情報センター　多発性嚢胞腎（指定難病67）　https://www.nanbyou.or.jp/entry/146）。

両方の腎臓に液体がたまった袋（嚢胞：のうほう）ができ、年をとるにつれて嚢胞の増大とともに腎臓の機能が低下する病気です。ADPKDの患者さんのうち約半数が、60歳までに、末期腎不全のため透析が必要となります（出典：エビデンスに基づく多発性嚢胞腎診療ガイドライン2020）。腎臓以外に肝臓にも囊胞ができることもあり、さらに、高血圧などの多くの症状が起こります。

何とかADPKD患者さんの治療薬を開発したいと、研究をはじめて28年になります。ADPKD患者さんのために薬の開発や診療をすることは、私のライフワークと言えます。

多発性嚢胞腎の治療薬開発に向けた研究をさらに進めるために、皆様からのご寄附をお願い申し上げます。

北海道大学病院リウマチ・腎臓内科血液浄化部教授

⻄尾妙織

ADPKDに対して、新たな治療薬が求められています

本ページをご覧いただきありがとうございます。私は、腎臓内科医として慢性腎臓病（CKD）患者の診療に携わっています。CKDは腎障害を示す所見や腎機能低下が慢性的に続く状態で、放置したままにしておくと、末期腎不全となって、人工透析や腎移植を受けなければならなくなってしまいます。

現在日本では、成人の5人に1人がCKD患者といわれ（出典：CKD診療ガイド2024）、多くの方が病気と闘っています。その中で常染色体顕性多発性嚢胞腎（ADPKD）という病気の患者さんの診療も行っています。

ADPKDに対する新規治療薬の開発は、なぜ必要か

現在治療薬は1つしか承認されておらず、治療薬を内服していたとしても、腎不全に至ってしまう患者さんも多くみられます。また、肝嚢胞に効果のある薬は現在はなく、新しい薬ができることを多くの患者さんが望んでいらっしゃいます。

｜現在の治療における課題点について

現在、トルバプタンがADPKDの治療薬として唯一承認されている薬剤です（出典：エビデンスに基づく多発性嚢胞腎診療ガイドライン2020）。トルバプタンは嚢胞増大の抑制や腎機能悪化を遅らせる作用があり、世界で広く使用されています。しかしながら、多尿とそれにともなう多飲の副作用があるのが課題となっています。

また、進行を遅らせることはできるものの、トルバプタンを内服していても末期腎不全に至る患者さんも少なくありません。

｜ADPKDに合併する肝嚢胞について

また、ADPKDの患者さんでは、しばしば肝臓にも多数の嚢胞が出現し、腫大することがあります。多数の肝囊胞を有し著明な肝腫大を呈する患者は、ADPKD患者さんの約30％にみられると報告されています（出典：エビデンスに基づく多発性嚢胞腎診療ガイドライン2020）。しかしながら、肝嚢胞に対する治療薬はまだありません。

私たちの研究内容と、目指していること

私たちは、ADPKDが悪化する機序の解明、および治療薬の開発の研究を行っております。

これまでの研究で、ADPKDの疾患モデルマウスに対してBCAA（分岐鎖アミノ酸）を過剰に投与すると、嚢胞が悪化することを報告しています。しかし、BCAAは運動時の筋肉でエネルギー源となる必須アミノ酸であり、制限しすぎることも嚢胞に悪影響を与えることも我々は証明しており、どのように治療に結びつけるかが課題でした。

今回、アミノ酸吸収阻害薬であるエンテロペプチダーゼ阻害薬をADPKDのモデルマウスに生後28日目から56日目まで投与し解析したところ、腎臓の嚢胞形成および腎機能悪化の進行を抑制することが明らかになっています（出典：第67回日本腎臓学会学術総会発表）。

このことから、エンテロペプチダーゼ阻害薬はADPKDの新規治療薬となり得る薬剤であると期待しています。今後は、さらに長期投与で効果を確認するとともに、肝嚢胞への効果についても明らかにしたいと考えています。

エンテロペプチダーゼ阻害薬が安全で、かつ、ADPKDの治療に有効であることを証明するためには期間を要し、同時に多額の資金が必要となってまいりますので、この度のクラウドファンディングにてご寄附を募集させていただきます。

本クラウドファンディングの目標金額：670万円

（内訳）
実験動物の維持費用、病理解析費、実験用抗体、その他人件費などの本研究にかかる費用
クラウドファンディング手数料・諸経費

※本研究の実施にあたり、動物実験委員会等による必要な承認は既に取得しております。

ご寄附による研究実施期間（予定）：2026年3月まで

ADPKDの治療薬開発につなげたい！

ADPKDの嚢胞抑制に対しては、ケトン食ダイエットやカロリー制限が有効であることが報告されています（出典：Cell Rep Med . 2023 Nov 21;4(11):101283.）。しかしながら、長期にわたって、食事療法を継続することは困難であり、患者さんのQOL（Quality of Life）を損ねる可能性があります。

エンテロペプチダーゼ阻害薬はアミノ酸の吸収を阻害することで、嚢胞抑制の効果が得られることが期待される薬剤です。つまり、ある程度食事で蛋白質を摂取したとしても、アミノ酸吸収を阻害することができれば、患者さんはつらいダイエットをしなくても、この薬剤によって嚢胞抑制ができる可能性があります。

本プロジェクトは以下のようなステップを経て、最終的には臨床試験につなげていくことを目標としています。

本プロジェクトへの応援メッセージ

堀江重郎
順天堂大学教授（泌尿器科学）
一般社団法人多発性嚢胞腎協会理事長

常染色体顕性多発性嚢胞腎（ADPKD）は、生まれつき遺伝子に変化があることで腎臓に嚢胞が形成され、大きくなることで腎臓が早く老化する病気です。世界中に2000〜3000人に一人の割合で患者さんがいる、最も多い遺伝難病です。ADPKDには現在効果があると認められ、健康保険に収載されている薬剤は一つだけで、限られた条件のかたのみに処方が可能であり、また副作用があることから途中で中断せざるを得ないこともあります。

西尾妙織教授は、このたびエンテロペプチダーゼ阻害薬と呼ばれる薬剤が嚢胞が大きくなることを防ぐことを動物実験で確認しました。西尾教授はぜひこの薬剤を患者さんに届けるべく臨床試験を計画していますが、資金が足りません。私はじめ多くの専門医も応援しております。ぜひ皆様の応援をお願いします。

長船健二

京都大学iPS細胞研究所　副所長・教授

一般社団法人多発性嚢胞腎協会　理事

西尾妙織先生は、患者さま1人1人を大変親切に診察し、ADPKDの研究を30年近く一貫して続け、多くの業績を挙げておられます。私も西尾先生と共同研究しており、これまで多くのことを教えていただき、大変お世話になっております。

ADPKDの病気の撲滅に向けた西尾先生のチャレンジを心より応援いたします。皆さまよりの温かい御支援を賜れますよう何卒よろしくお願いいたします。

ご留意事項

・本プロジェクトでは、多発性嚢胞腎の新規治療薬開発を目指す基礎研究を進めてまいりますが、必ずしも想定した結果が得られるとは限りません。これから得られる研究結果によっては、途中で研究計画を大きく変更 / 中止する可能性があります。その場合でも、多発性嚢胞腎の治療薬開発に向けて、皆様からいただくご寄附を大切に活用して研究を継続いたします。

・ご寄附のお手続き時に「応援コメント」としてご入力いただいたメッセージは、本プロジェクトのPRのために利用させていただく場合がございます。あらかじめご了承ください。

・寄附金領収書のお名前は、「ギフトお届け先」にご登録いただいたお名前となります。ご寄附後にアカウント情報を変更した場合でも、ご寄附時に入力したお届け先の宛名と住所は変更されません（個別にご連絡いただかない限り、原則としてご寄附時に入力いただいた宛名と住所に寄附金領収書をお送りさせていただくことになります）のでご注意ください。

・本プロジェクトのギフトのうち、【お名前掲載】に関するギフトの条件詳細については、リンク先（https://legal.readyfor.jp/guidelines/terms_of_service_index/terms_of_service/#betten）の「支援契約について」の中にある「●命名権、メッセージの掲載その他これに類するリターン」をご確認ください。

税制上の優遇措置について

北海道大学へのご寄附については、確定申告を行うことにより、税制上の優遇措置が受けられます。寄附金領収書はREADYFOR株式会社を通じて寄附金が北海道大学に入金された日付で発行いたします。

北海道大学への入金は募集終了の翌々月になりますので、税制上の優遇措置をお考えの方は対象となる年にご注意ください。

※日本の納税者のみ対象となり、海外の方は優遇を受けることはできません。
※寄附金領収書のお名前は、ギフト送付先にご登録いただいたお名前となります。

■ 個人の場合
○所得税の優遇措置（所得税法第78条第2項第2号）
　寄附金額が年間2,000円を超える分について、所得控除を受けることができます。
　寄附金額 - 2,000円 = 所得控除額
（控除対象となる寄附金の上限額は、当該年分の総所得金額の40％です。）

○個人住民税（県民税・市町村税）の優遇措置
北海道大学を寄附金控除の対象法人として条例で指定している都道府県・市区町村にお住いの方は、翌年の個人住民税が軽減されます。都道府県・市町村により取扱いが異なりますので、お住まいの都道府県・市町村にお問合せ願います。

■法人の場合（法人税法第37条第3項第2号）
寄附金の全額を損金算入することができます。

●寄附金領収書の発行について

寄附をされた方には、後日「寄附金領収書」を送付致します。

※寄附金領収書の宛先は、基本的にギフトのお届け先にご登録のご住所・お名前となります。

確定申告の際は、ご本名と現住所（住民票に記載のご住所）、法人様の場合は登記簿上の名称とご住所での領収証明書が必要となりますので、ご注意ください。

2025年4月末までに送付します。なお、領収書の日付は、READYFORから北海道大学に入金のある2025年3月10日（月）の日付となります。そのため、2025年の確定申告で申告をお願いいたします。

税制上の優遇措置についてのご質問がある方、またご寄附をご希望される方で当サイトによる操作が困難な方は、下記のお問い合わせ先までご連絡下さい。

北海道大学社会共創部広報課卒業生・基金室

TEL：011-706-2028

Email：kikincf*jimu.hokudai.ac.jp

* (アスタリスク) を @ (アットマーク) に変えてご連絡ください。

プロジェクト実行責任者：: ⻄尾妙織（北海道大学病院リウマチ・腎臓内科血液浄化部）
プロジェクト実施完了日：: 2026年3月31日

プロジェクト概要と集めた資金の使途

北海道大学病院リウマチ・腎臓内科血液浄化部において、多発性嚢胞腎の治療薬開発に向けた基礎研究を進めます。いただいたご寄附は、実験動物の維持費用・病理解析費・実験用抗体・その他人件費などの本研究にかかる費用・クラウドファンディング手数料／諸経費に活用します。

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プロフィール

西尾妙織（北海道大学病院血液浄化部）

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ギフト

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3,000円＋システム利用料

【個人向け】応援コース　3千円

・お礼のメッセージ
・研究報告書（PDF）　

上記に加え、北大フロンティア基金からのギフト
・寄附金領収書
・北大フロンティア基金からの御礼（ https://www.hokudai.ac.jp/fund/gratitude/ ）
・銘板の掲出（北大フロンティア基金への寄附累計20万円達成時）

※寄附金領収書は2025年4月末までに送付します。なお、領収書の日付は、READYFORから北海道大学に入金のある2025年3月10日（月）の日付となります。

申込数: 100
在庫数: 制限なし
発送完了予定月: 2026年5月

10,000円＋システム利用料