ハイパー幹細胞の臨床前実証研究を進め、脊髄損傷患者さんに希望の光を

 

 

自己紹介

 

ページをご覧いただきありがとうございます。リジェネフォーティー株式会社 代表取締役の中西　徹（なかにし　とおる）と申します。

 

私はこれまで、完全な治療が難しい脊髄損傷や関節リウマチに対する新たな治療法を開発すべく、研究を進めてきました。

 

 

日ごろ若い学生を周囲で見ており、またこのような若い方々も転落等の事故による脊髄損傷で動けなくなってしまい、将来のある人生を諦めてしまう姿を見て、「脊髄損傷の患者さんを救いたい」という強い思いで研究を進めてきました。

 

その結果、脊髄損傷の治療に特化した（＝ 神経細胞に分化するとともに、大量の神経修復因子を分泌する）幹細胞を新たに発見でき、これをNECST細胞と名付けました。現在はこのNECST細胞の基礎研究を進めており、将来的には脊髄損傷患者さんの治療に応用されることを目指しています。

 

大学での研究は「大学の中だけで閉じてしまうのでなく、社会に発信して役立ててこそ価値がある」と考えている私にとって、このNECST細胞との出会いは、まさに私に大きな勇気と機会を与えてくれたと感じています。

 

自分がギフトのように得たこの細胞を脊髄損傷の治療に役立てることは、自分の残りの人生をかけた使命のように思い、研究を続けています。
 

このような細胞を医薬品として開発するには、臨床試験はもちろんのこと、その前の実証研究においても多額の資金を要します。日本においてはこの段階で製薬企業からの援助を受けることは難しく、十分な資金を自分たちだけで確保して先に進むことも、一部の大きな研究室を除いては難しい状況にあります。

 

この大きな溝を埋める方法として、私は「リジェネフォーティー株式会社」というベンチャー企業を設立しました。治療薬開発は長期にわたるため、投資いただくことによる資金獲得も難しい現状があります。そのような中で、クラウドファンディングは社会的な理解と共感を得た上での大変有意義な研究資金獲得の方法であると考え、挑戦を決意いたしました。
 
皆さまからのご支援で進めるこの研究を起点に、将来的にはこの細胞が脊髄損傷の治療に広く使われるように、研究を続けていきます。皆さまのご支援と応援を、どうぞよろしくお願いいたします。

 

脊髄損傷と、その治療の現状

 

日本では、脊髄損傷の患者さんは約10万人にのぼり、毎年5千人が発症しています（人口100万人あたり年間で40人）。　脊髄損傷の原因は、交通事故 43.7％、高所からの転落 28.9％、転倒 12.9％、打撲・下敷き 5.5％、スポーツ 5.4％、自殺企画 1.7％、その他 1.9％と多岐にわたっています。*

 

* H Shingu, M Ohama, T Ikata, S Katoh, T Akatsu. nationwide epidemiological survey of spinal cord injuries in Japan from January 1990 to December 1992. Paraplegia. 1995; 33: 183-188.

 

スポーツ、転倒、転落、事故等で脊髄を損傷し、その後の運動機能に不自由を抱える脊髄損傷は、神経が再生しないことから、長く不治の病とされてきました。近年は、iPS細胞や間葉系幹細胞といった幹細胞を用いた再生医療でこの病気を救える可能性が出てきて、研究が進められています。

 

 

NECST細胞の樹立から、これまでの研究の成果について

 

私は、iPS細胞や間葉系幹細胞の研究の過程で、この脊髄損傷の治療に特化したさらに優れた細胞を作り出す必要性を感じてきました。研究を続けた結果、容易に治療に必要な細胞数を得ることができ、しかも神経に分化すると共に大量の神経修復因子を分泌する“ハイパー幹細胞”、NECST細胞の樹立に成功しました。

 

 

 

このNECST細胞を脊髄損傷モデルラットに移植すると、受傷後すぐに細胞を移植する方法において運動機能が回復し、歩けないラットが歩けるようになることもわかりました。

 

下の図は、脊髄損傷ののち早期（7日後）にNECST細胞を移植した、亜急性モデルラット治療の実験結果です。NECST細胞を移植したラット（グラフ内の●）において、運動スコアが10を超える程度に回復していき、歩行が可能になることがわかりました。

 

 

さらに、受傷後時間が経過してしまった患者さんへの効果を検証するために、受傷後数ヶ月が経過したラットにこの細胞を移植する実験（慢性モデルラット治療実験）も行いました。その結果、無処理細胞の単独移植としては初めて、この細胞の移植によってラットの歩行を回復させることに成功しました。

 

 

 

NECST細胞を移植しないラットは、両方の後足あるいは片方の後足が全く動かず、これらを引きずった状態で主に前足の力で移動しています（上）。NECST細胞を移植したラットは、後足がほぼ自由に動くようになり、この足の力で自由に動けるところまで回復しました（下）（未発表データ）。

 

この結果をさらに精密にに立証するためにはかなりの費用を要するため、今回クラウドファンディングを立ち上げ、皆さまからのご支援をもとに規模を拡大した実証研究を進めることにいたしました。

 

 

NECST細胞が、脊髄損傷の治療の選択肢になることを目指して。

 

このプロジェクトは、上記の慢性治療実験をより大規模に行って、NECST細胞による慢性期治療の成果を確認しようとするものです。このデータによって、NECST細胞の慢性期脊髄損傷の治療効果が世界的に認知されると共に、この細胞を脊髄損傷の治療用細胞薬として開発する本格的な歩みをスタートすることができるものと期待しています。

 

 

 

 

NECST細胞が脊髄損傷の治療に効果を示す理由は、あくまで仮説ではありますが、この細胞自身がずっと損傷組織に残り、神経細胞となって修復を行った可能性が考えられます。さらに、この細胞は多くのサイトカイン（分泌因子）、特に神経修復に関わるサイトカインをiPS細胞の数十倍生産していることがわかっているので、これによって神経の修復を促すことが予想されています。

 

今回、優れた治療効果を再確認することができれば、さらに必要な安全性試験を行った上で、大学病院や製薬企業等の協力も得て国内外の病院における臨床研究を行いたいと思っています。

 

一刻でも早くこの有用なハイパー幹細胞を患者さんの元に届けることができるようにご支援をお願いいたします。

 

リジェネフォーティー株式会社について

リジェネフォーティー株式会社は昨年、岡山県が主催するベンチャーコンペ「スター☆ベンチャー誕生」において、県からの支援団体に選定された企業です。105件の応募があった中から3件が採択されました。

 

さらに今年7月から、神戸市が進める医療都市構想によってポートアイランドに建設された「クリエイティブラボ神戸（CLIK）」へ入居しました。ここを神戸ラボとして研究の拠点とし、今後は神戸市の支援も受けながら、画期的な脊髄損傷治療用細胞薬の開発・実現に向けて努力を続けていきます。

 

今回の慢性脊髄損傷治療実験をぜひ成功させて、この日本初のハイパー幹細胞の冠絶した治療効果を世界に発信したいと思っています。

 

 

資金使途、および研究内容詳細

 

 

・研究主体

リジェネフォーティー株式会社

・研究実施期間
2021年10月1日〜2022年3月31日

 

・動物倫理
本試験は、研究実施機関の動物実験規程に基づいて実施します。

 

免責事項

・本研究では、必ずしも想定した結果が得られるとは限りません。
・解析及び分析結果が、実証試験と大きく乖離した場合には、途中で試験内容を大きく変更 / 中止する可能性があります。
・ 本プロジェクトのリターンのうち、【お名前掲載】に関するリターンの条件詳細については、リンク先（https://readyfor.jp/terms_of_service#appendix）の「支援契約」の中にある「●命名権、メッセージの掲載その他これに類するリターン」をご確認ください。