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ハイパー幹細胞の臨床前実証研究を進め、脊髄損傷患者さんに希望の光を

中西 徹

中西 徹

ハイパー幹細胞の臨床前実証研究を進め、脊髄損傷患者さんに希望の光を
目標金額を達成した場合のみ、実行者は集まった支援金を受け取ることができます(All-or-Nothing方式)。支援募集は8月31日(火)午後11:00までです。

支援総額

16,000

目標金額 12,000,000円

0%
支援者
2人
残り
35日
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目標金額を達成した場合のみ、実行者は集まった支援金を受け取ることができます(All-or-Nothing方式)。支援募集は8月31日(火)午後11:00までです。

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プロジェクト本文

 

 

日本では、脊髄損傷の患者さんは約10万人にのぼり、毎年5千人(人口100万人あたり年間で40人)が発症しています。*

 

しかし、幹細胞による治療の試みが始まったばかりの現時点では、完全な治療法はまだ存在していません。そのため、患者さんごとに程度は異なりますが、現在の治療では基本的に四肢の麻痺が残ってしまいます。また、交通事故や転落などの受傷時から時間が経過してしまった患者さんも国内に多くいらっしゃることから、新たな治療法の開発も求められています。

 

今回のクラウドファンディングでは、私が脊髄損傷の研究の過程で新たに発見した幹細胞(NECST細胞)を用いて、その治療の有効性を検証することを目的とした臨床前実証研究にかかる費用を募ります。実用化の見込みは早くても2030年頃でありますが、将来的にはこの細胞が脊髄損傷の治療に広く使われることを目指しています。

 

この度の、開発における重要な段階を進めるにあたって、皆さまのご支援・応援をどうぞよろしくお願いいたします。

 

* H Shingu, M Ohama, T Ikata, S Katoh, T Akatsu. nationwide epidemiological survey of spinal cord injuries in Japan from January 1990 to December 1992. Paraplegia. 1995; 33: 183-188.

 

自己紹介

 

ページをご覧いただきありがとうございます。リジェネフォーティー株式会社 代表取締役の中西 徹(なかにし とおる)と申します。

 

私はこれまで、完全な治療が難しい脊髄損傷関節リウマチに対する新たな治療法を開発すべく、研究を進めてきました。

 

 

日ごろ若い学生を周囲で見ており、またこのような若い方々も転落等の事故による脊髄損傷で動けなくなってしまい、将来のある人生を諦めてしまう姿を見て、「脊髄損傷の患者さんを救いたい」という強い思いで研究を進めてきました。

 

その結果、脊髄損傷の治療に特化した(= 神経細胞に分化するとともに、大量の神経修復因子を分泌する)幹細胞を新たに発見でき、これをNECST細胞と名付けました。現在はこのNECST細胞の基礎研究を進めており、将来的には脊髄損傷患者さんの治療に応用されることを目指しています。

 

大学での研究は「大学の中だけで閉じてしまうのでなく、社会に発信して役立ててこそ価値がある」と考えている私にとって、このNECST細胞との出会いは、まさに私に大きな勇気と機会を与えてくれたと感じています。

 

自分がギフトのように得たこの細胞を脊髄損傷の治療に役立てることは、自分の残りの人生をかけた使命のように思い、研究を続けています。
 

培養中のNECST細胞。


このような細胞を医薬品として開発するには、臨床試験はもちろんのこと、その前の実証研究においても多額の資金を要します。日本においてはこの段階で製薬企業からの援助を受けることは難しく、十分な資金を自分たちだけで確保して先に進むことも、一部の大きな研究室を除いては難しい状況にあります。

 

この大きな溝を埋める方法として、私は「リジェネフォーティー株式会社」というベンチャー企業を設立しました。治療薬開発は長期にわたるため、投資いただくことによる資金獲得も難しい現状があります。そのような中で、クラウドファンディングは社会的な理解と共感を得た上での大変有意義な研究資金獲得の方法であると考え、挑戦を決意いたしました。
 
皆さまからのご支援で進めるこの研究を起点に、将来的にはこの細胞が脊髄損傷の治療に広く使われるように、研究を続けていきます。皆さまのご支援と応援を、どうぞよろしくお願いいたします。

 

脊髄損傷と、その治療の現状

 

日本では、脊髄損傷の患者さんは約10万人にのぼり、毎年5千人が発症しています(人口100万人あたり年間で40人)。 脊髄損傷の原因は、交通事故 43.7%、高所からの転落 28.9%、転倒 12.9%、打撲・下敷き 5.5%、スポーツ 5.4%、自殺企画 1.7%、その他 1.9%と多岐にわたっています。*

 

* H Shingu, M Ohama, T Ikata, S Katoh, T Akatsu. nationwide epidemiological survey of spinal cord injuries in Japan from January 1990 to December 1992. Paraplegia. 1995; 33: 183-188.

 

脊髄損傷の症状について

 

脊髄に損傷を受ける部位によって、症状が異なることが特徴です。脊髄は背骨の中にあり、上から「頚髄(C)」「胸髄(T)」「腰髄(L)」「仙髄(S)」に分かれています。損傷の部位が上であればあるほど、症状は重くなる傾向にあります。

 

例えば、頚椎(首の部分)には7つの骨があります(上からC1〜C7)。

脳に近い部位(C1~C3)で頚髄が損傷すると、四肢の麻痺が生じるだけでなく、横隔膜が麻痺することによって呼吸困難に陥ります。この場合、人工呼吸器が必須であり、日常生活を自力で営むことがきわめて難しい状態になります。

逆にC4より下の損傷では、横隔膜の機能が残っているので自力で呼吸することができますが、四肢には麻痺が生じ、寝たきりや車椅子での生活を余儀なくされる場合もあります。


スポーツ、転倒、転落、事故等で脊髄を損傷し、その後の運動機能に不自由を抱える脊髄損傷は、神経が再生しないことから、長く不治の病とされてきました。近年は、iPS細胞や間葉系幹細胞といった幹細胞を用いた再生医療でこの病気を救える可能性が出てきて、研究が進められています。

 

脊髄損傷の治療について

 

① 損傷部位への幹細胞移植

再生医療の進展と共に幹細胞の移植による治療が試みられるようになり、少しずつ光明が見いだされつつありますが、現時点の幹細胞の治療は、完全な治療には未だ遠い状態です。

しかも、受傷から時間が経過してしまった多くの患者さんにとっては、現在も有効な治療の道がありません。

 

② リハビリテーション

それに加えて、従来から取り組まれているリハビリテーションも脊髄損傷の重要な治療法の一つです。合併症の予防をするリハビリテーション(床ずれ、関節拘縮の予防)と、残っている筋力を維持・強化するリハビリテーション(運動療法)が行われています。これと平行して、座位を安定してできるようにするトレーニングも行います。

麻痺の程度によって、独歩(一人で歩く)、杖歩行、車いすでの自立など、さまざまなゴールがを設定してリハビリテーションが行われます。

 

NECST細胞の樹立から、これまでの研究の成果について

 

私は、iPS細胞や間葉系幹細胞の研究の過程で、この脊髄損傷の治療に特化したさらに優れた細胞を作り出す必要性を感じてきました。研究を続けた結果、容易に治療に必要な細胞数を得ることができ、しかも神経に分化すると共に大量の神経修復因子を分泌する“ハイパー幹細胞”、NECST細胞の樹立に成功しました。

 

 

NECST細胞の由来について

 

NECST細胞は、間葉系幹細胞を改良して作り出した独自の細胞です。

 

幹細胞(間葉系幹細胞)の中で、特に神経分化能を持った細胞を単離、濃縮して樹立した細胞なので、幹細胞stem cell の「ST」と神経neuron の「NE」さらに濃縮concentration の「C」をとってNECSTと名付けました。

 

細胞の樹立は偶然の産物ですが、NECST細胞に出会った時は不思議に思え、神様からのギフトのような感情さえ湧いたものです。

 

このNECST細胞を脊髄損傷モデルラットに移植すると、受傷後すぐに細胞を移植する方法において運動機能が回復し、歩けないラットが歩けるようになることもわかりました。

 

下の図は、脊髄損傷ののち早期(7日後)にNECST細胞を移植した、亜急性モデルラット治療の実験結果です。NECST細胞を移植したラット(グラフ内の●)において、運動スコアが10を超える程度に回復していき、歩行が可能になることがわかりました。

 

脊髄損傷試験の運動スコア(亜急性モデルラット治療実験)
▲はコントロール(対照)群、●はNECST細胞移植群。
横軸は日数(日)、縦軸は運動スコア(BBBスコア)を示しています。

 

さらに、受傷後時間が経過してしまった患者さんへの効果を検証するために、受傷後数ヶ月が経過したラットにこの細胞を移植する実験(慢性モデルラット治療実験)も行いました。その結果、無処理細胞の単独移植としては初めて、この細胞の移植によってラットの歩行を回復させることに成功しました。

 

 

 

NECST細胞を移植しないラットは、両方の後足あるいは片方の後足が全く動かず、これらを引きずった状態で主に前足の力で移動しています(上)。NECST細胞を移植したラットは、後足がほぼ自由に動くようになり、この足の力で自由に動けるところまで回復しました(下)(未発表データ)。

 

この結果をさらに精密にに立証するためにはかなりの費用を要するため、今回クラウドファンディングを立ち上げ、皆さまからのご支援をもとに規模を拡大した実証研究を進めることにいたしました。

 

 

NECST細胞が、脊髄損傷の治療の選択肢になることを目指して。

 

このプロジェクトは、上記の慢性治療実験をより大規模に行って、NECST細胞による慢性期治療の成果を確認しようとするものです。このデータによって、NECST細胞の慢性期脊髄損傷の治療効果が世界的に認知されると共に、この細胞を脊髄損傷の治療用細胞薬として開発する本格的な歩みをスタートすることができるものと期待しています。

 

今後のスケジュール(予定)と展望について

 

クラウドファンディングを経て、本年後半に慢性モデル治療の精密な実験を行ってから、その結果をもとに臨床開発の方法を来年3月頃には決定します。

 

ここから先は、自社で開発を行うか製薬企業に開発を依頼するか、という判断になりますが、安全性試験を行った後に、2023〜24年頃には日本かアジアの国で臨床研究に入りたいと思っています。有効と認められれば臨床試験に入り、早ければ2030年頃に、まずはどこかの国で脊髄損傷の治療法としての承認を得たいと考えています。

 

さらに、この細胞に類似した天然の細胞のみを取り出す技術も有しています。この天然の細胞を治療レベルの細胞数まで拡大することができれば、この細胞を治療薬として開発することも可能で、この場合は開発コストや年数はNECST細胞よりもかなり低減できると思われます。

 

NECST細胞あるいは天然由来のNECST様細胞を臨床応用すれば、慢性期の脊髄損傷を治療できる可能性があります。日本国内だけでも10万人にのぼる脊髄損傷の患者さんが、不自由な生活から解放されて社会復帰を実現できる社会をつくることも夢ではない、と考えています。

 

 

 

NECST細胞が脊髄損傷の治療に効果を示す理由は、あくまで仮説ではありますが、この細胞自身がずっと損傷組織に残り、神経細胞となって修復を行った可能性が考えられます。さらに、この細胞は多くのサイトカイン(分泌因子)、特に神経修復に関わるサイトカインをiPS細胞の数十倍生産していることがわかっているので、これによって神経の修復を促すことが予想されています。

 

今回、優れた治療効果を再確認することができれば、さらに必要な安全性試験を行った上で、大学病院や製薬企業等の協力も得て国内外の病院における臨床研究を行いたいと思っています。

 

一刻でも早くこの有用なハイパー幹細胞を患者さんの元に届けることができるようにご支援をお願いいたします。

 

リジェネフォーティー株式会社について


リジェネフォーティー株式会社は昨年、岡山県が主催するベンチャーコンペ「スター☆ベンチャー誕生」において、県からの支援団体に選定された企業です。105件の応募があった中から3件が採択されました。

 

さらに今年7月から、神戸市が進める医療都市構想によってポートアイランドに建設された「クリエイティブラボ神戸(CLIK)」へ入居しました。ここを神戸ラボとして研究の拠点とし、今後は神戸市の支援も受けながら、画期的な脊髄損傷治療用細胞薬の開発・実現に向けて努力を続けていきます。

 

今回の慢性脊髄損傷治療実験をぜひ成功させて、この日本初のハイパー幹細胞の冠絶した治療効果を世界に発信したいと思っています。

 

 

資金使途、および研究内容詳細

 

今回のプロジェクトでは、私たちが樹立したNECST細胞を慢性期脊髄損傷モデルラットに対して移植することにより、NECST細胞の有効性の精密な検証を目的とした研究にかかる費用を募ります。

 

ラットへのNECST細胞移植による慢性期治癒試験 813万円

(10匹✕3群の計30匹のラットを使用して、NECST細胞の効果の検証を行います。)

投与する細胞を培養して準備する費用・人件費等 170万円

手数料等 187万円

 

目標金額 1,200万円

 


*2022年3月31日までにNECST細胞を提供して、ホクドー(株)洞爺ラボにて、脊髄損傷動物モデルの細胞移植による慢性治療実験(10匹✕3群の計30匹のラットを使用)を行ったことを以てプロジェクト実施完了とする。

 

・研究主体

リジェネフォーティー株式会社


・研究実施期間
2021年10月1日〜2022年3月31日

 

・研究実施機関

株式会社ホクドー 洞爺ラボ

 

・動物倫理
本試験は、株式会社ホクドーの動物実験規程に基づいて実施します。

 

免責事項


・本研究では、必ずしも想定した結果が得られるとは限りません。
・解析及び分析結果が、実証試験と大きく乖離した場合には、途中で試験内容を大きく変更 / 中止する可能性があります。
・ 本プロジェクトのリターンのうち、【お名前掲載】に関するリターンの条件詳細については、リンク先(https://readyfor.jp/terms_of_service#appendix)の「支援契約」の中にある「●命名権、メッセージの掲載その他これに類するリターン」をご確認ください。

 

プロフィール

リジェネフォーティ―株式会社 代表取締役、就実大学大学院医療薬学研究科 教授 東京大学理学部、農学研究科(農学博士)、大阪大学細胞工学センター、基礎生物学研究所、京都大学ウイルス研究所、岡山大学大学院医歯学総合研究科、フランス パスツール研究所などを経て現職、日本食品衛生学会理事、硬組織再生生物学会理事、日本生化学会評議員、日本パスツール財団会員、主体的学び研究所フェロー等歴任

リターン

3,000

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① 3,000円 | 脊髄損傷の治療の選択肢になることを目指して

・お礼のメッセージ


支援者
1人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2021年10月

10,000

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② 10,000円 | 脊髄損傷の治療の選択肢になることを目指して

・お礼状
・HPにご芳名を掲載(ご希望の方のみ)

支援者
1人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2022年5月

30,000

alt

③ 30,000円 | 脊髄損傷の治療の選択肢になることを目指して

・お礼状
・HPにご芳名を掲載(ご希望の方のみ)
・研究結果の報告レポートを送付

支援者
0人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2022年5月

50,000

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④ 50,000円 | 脊髄損傷の治療の選択肢になることを目指して

・お礼状
・HPにご芳名を掲載(ご希望の方のみ)
・研究結果の報告レポートを送付
・社誌(年1回発行)を進呈
・社誌にご芳名掲載(小)(ご希望の方のみ)

支援者
0人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2022年5月

100,000

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⑤ 100,000円 | 脊髄損傷の治療の選択肢になることを目指して

・お礼状
・HPにご芳名を掲載(ご希望の方のみ)
・研究結果の報告レポートを送付
・HPへバナーを掲載(小)
・社誌にご芳名掲載(小)(ご希望の方のみ)
・成果発表会へご招待

※成果発表会は、プロジェクト終了後に改めてご案内を差し上げ、2022年4月〜5月頃に開催を予定しております。

支援者
0人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2022年5月

300,000

alt

⑥ 300,000円 | 脊髄損傷の治療の選択肢になることを目指して

・お礼状
・HPにご芳名を掲載(ご希望の方のみ)
・研究結果の報告レポートを送付
・HPへバナーを掲載(中)
・社誌にご芳名掲載(中)(ご希望の方のみ)
・成果発表会へご招待

※成果発表会は、プロジェクト終了後に改めてご案内を差し上げ、2022年4月〜5月頃に開催を予定しております。

支援者
0人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2022年5月

500,000

alt

⑦ 500,000円 | 脊髄損傷の治療の選択肢になることを目指して

・お礼状
・ご芳名をHPに掲載(ご希望の方のみ)
・研究結果の報告レポートを送付
・HPへバナーを掲載(大)
・社誌にご芳名掲載(大)(ご希望の方のみ)
・成果発表会へご招待

※成果発表会は、プロジェクト終了後に改めてご案内を差し上げ、2022年4月〜5月頃に開催を予定しております。

支援者
0人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2022年5月

1,000,000

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⑧ 1,000,000円 | 脊髄損傷の治療の選択肢になることを目指して

・お礼状
・ご芳名をHPに掲載(ご希望の方のみ)
・研究結果の報告レポートを送付
・HPへバナーを掲載(特大)
・社誌にご芳名掲載(特大)(ご希望の方のみ)
・成果発表会へご招待
・成果発表会の後、お食事会へ招待

※成果発表会およびお食事会は、プロジェクト終了後に改めてご案内を差し上げ、2022年4月〜5月頃に開催を予定しております。

支援者
0人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2022年5月

プロフィール

リジェネフォーティ―株式会社 代表取締役、就実大学大学院医療薬学研究科 教授 東京大学理学部、農学研究科(農学博士)、大阪大学細胞工学センター、基礎生物学研究所、京都大学ウイルス研究所、岡山大学大学院医歯学総合研究科、フランス パスツール研究所などを経て現職、日本食品衛生学会理事、硬組織再生生物学会理事、日本生化学会評議員、日本パスツール財団会員、主体的学び研究所フェロー等歴任

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