耐性菌と戦う「抗菌薬」の開発｜ライソシンEの研究を、次のステップへ

　本日、私たちのプロジェクト「耐性菌と戦う「抗菌薬」の開発｜ライソシンEの研究を次のステップへ」の終了報告をさせて頂くにあたり、先ずご支援頂いた皆様に心から御礼を申し上げます。

　私たちゲノム創薬研究所は大学発の基礎研究を専らとする小さなバイオベンチャーです。そんな私たちが、我が国の新薬開発の現状から生じてくる様々な経緯から、薬剤耐性菌感染症治療薬の切り札になるかもしれないライソシンEという新規の抗生物質の開発の責務を背負うことになった時、正直なところ途方に暮れる思いでした。一方で、今までライソシンEの研究開発に携わってこられた研究者の方々、また、これまでの研究開発を側面的に支援して頂いた大学関係者や公的機関の関係者の方々からは、せっかくの貴重な新薬シーズが見つかったのだから、何とか開発を続けて行けるよう頑張って欲しいとの励ましの言葉を多く頂いておりました。

　私たちは、多くの方々の励ましの言葉から新薬開発の社会的な使命に改めて強く思いを致し、開発を継続していく方途を模索することになりました。先ずは、大口の競争的公的支援事業への挑戦に的を絞り、本プロジェクトで最大の目標としております日本医療研究開発機構（AMED）が提供する「希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」への応募を決断致しました。

　挑戦するからには達成したい、いや、達成しなければならない。その為に新薬開発に豊富な経験を持つ専門人材の確保が必須である。でも、その為の資金は・・・。色々な方からお知恵をお借りして辿り着いたのが、READYFOR様の運営するクラウドファンディングでした。

　クラウドファンディングなど全くの初体験で、何も分からないなかREADYFORの担当者の方々の懇切なご指導を受け、よちよち歩きながら何とかクラウドファンディングを開始することが出来ました。でも、最初は随分と不安でした。こんな専門的なテーマに一体どれだけの人が関心を持って頂けるのだろうか。正直なところ蓋を開けるまで確信は持てませんでした。

　本当に嬉しい誤算でした。開始早々から多くの方のご支援が寄せられて参りました。また、暖かいお言葉もたくさん頂戴致しました。38日間のプロジェクトを開始して20日ほどで目標とした500万円は突破し、最終的に201名の方からのご支援で9,375,000円という大きな資金を新薬開発のためにお預かりすることが出来ました。
　ご支援頂いた皆様には改めて深く感謝申し上げます。

 

【結果報告】
　次に本プロジェクトの経緯及び結果を時系列に沿い以下の通りご報告させて頂きます。

①クラウドファンディング開始に先立ち、2022年2月に大手製薬会社出身の池田文昭氏を

　招聘し、当社嘱託サイエンスアドバイザーとして日本医療研究開発機構（AMED）の　

　「令和5年度希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」への応募準備に着手しました。

　池田氏は大手製薬会社で主に研究畑を歩んで来られ、研究所の主席研究員を務められた

　「抗菌薬研究開発」のエキスパートで新薬開発の実績も多く残されています。

②2022年5月、二人目のサイエンスアドバイザーとして向井満利氏を招聘。向井氏も池田

　氏同様大手製薬会社の出身で、データサイエンス部長を務められた、臨床開発と統計解

　析のプロで、米国駐在も長く国際的な業界状況などにも精通しています。新薬開発にお

　ける臨床試験などの経験も豊富に有しています。

③2022年6月、当社クラウドファンディング代表の関水和久が教授として所属する帝京大

　学と共にAMEDの「新興再興感染症に対する革新的医薬品等開発推進研究事業（3次公

　募）」に応募、採択されました。本事業は主に大学等での基礎的研究で得られた新薬シ

　ーズの研究開発を支援する事業で、当社は分担研究機関として参加しました。本事業で

　はライソシンEの「薬効薬理評価」と「PK-PD解析」を実施しました。

④2022年7月、同様に大手製薬会社出身の北川輝幸氏を三人目のサイエンスアドバイザー

　として招聘しました。北川氏は大手製薬会社で品質管理部長を務めたCMC（製造管

　理）、品質保証のエキスパートです。多くの新薬開発に携わってきた実績を有していま

　す。

⑤2022年9月、上述③の3次公募に引き続き実施された「新興再興感染症に対する革新的医

　薬品等開発推進研究事業（4次公募）」に帝京大学と共に応募、採択されました。4次公

　募では、この後実施される「希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に向けて、

  「GLP適用試験の媒体処方検討」及び「抗菌活性測定法の標準化」などを実施しました。

⑥2023年3月、本プロジェクト最大の目標であるAMED「令和5年度希少疾病用医薬品指定

　前実用化支援事業」に応募し、採択されました。この事業には22件の応募があり、書類

　審査を通過したものが12件、うち最終審査を経て採択された案件は4件（臨床段階2

　件、非臨床段階は当社含め2件）と言う狭き門でした。

　皆様のご支援あってこその目標達成です。有難うございました。

⑦「希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」の期間3年間で以下の項目を順次実施して参

　ります。

　・GLP試験用原薬製造

　・GLP適用安全性試験

　・治験用原薬製造

　・治験用製剤製造

　・第１相臨床試験

 

ようやく新薬としての本格的な開発に取り組むことになります。現在、事業実施に関する各種手続きを終えて、いよいよ事業開始です。本件のために参加してもらった３人のサイエンスアドバイザーの方々もそれぞれの専門性を発揮してそれぞれの分野で引き続き精力的に活動しています。

【写真】
サイエンスアドバイザーの方々含め関係者一同が揃った写真などがあれば良いのですが

生憎と関係者が皆一同に会する機会がなく、良い写真がありません。今回の終了報告には残念ながら間に合いませんが、5月22日に関係者全員が集まる機会があります。「新着情報」といった形でご紹介できれば良いなと思っております。

【収支報告】
 皆さまからご支援頂いた資金は、全額３名のサイエンスアドバイザー招聘のために使用させて頂きました。内訳は以下の通りです。

 

（収入の部）

クラウドファンディング　ご支援額　　　9,375,000円

クラウドファンディング　運営費用　　 -  1,753,125円

クラウドファンディング　入金額　　　　7,621,875円

 

（支出の部）

サイエンスアドバイザー給与等（2022年2月〜2023年3月）

　　　　　　　　　　　　　　　　　　  10,066156円 

【リターンの発送状況について】
リターンの発送状況は以下の通りです。

・感謝のメール（全員）・・・実施済み

・研究報告レポート（10,000円以上、内30,000円以上は希望者お名前記載）・・・　未済

・研究室ご案内（100,000円以上）・・・ご希望の方に実施済み

・関水教授講演（500,000円以上）・・・ご希望の方に実施済み

 

研究報告レポートについては、当初「希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」の採否が判明した直後、今年4月頃の発送を予定しておりましたが、まだ実施しておりません。

当初予定の4月頃の発送ということになりますと、報告書の内容は当該事業応募までの経緯や状況が中心のレポートになろうかと思います。私たちはクラウドファンディングの目標を「事業の採択」に置きましたが、クラウドファンディングの目的は「事業の採択」ではなく、その事業を通じて新規抗生物質ライソシンEを完成させ、薬剤耐性感染症で苦しむ人々の助けになることにあります。従って、事業を開始して研究開発の状況や展望などをご報告できるようになってからの方が実のある研究報告レポートになるだろうと考えました。

一方で、当該AMED事業の完了は3年後となりますので、これを待っていたのでは先になり過ぎます。そこで事業の様子がある程度見えてきた頃に、その後の展望も含めてご報告させて頂いてはどうかと考えております。具体的には年内もしくは年度末までに研究報告レポートを発送できるようにしたいと考えております。

大切なリターン発送時期延期のご案内、ご報告が遅くなり誠に申し訳ございません。何卒ご理解のほどお願い申し上げます。

【今後について】
現在取り組みを開始したAMED「希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」は期間3年で2026年3月まで継続します。この事業期間中に私たちは上述した通り、第１相臨床試験の実施まで到達したいと考えております。この第１相臨床試験を成功裏に完遂することで初めて世界のマーケットの中で現実的な新薬候補剤と認められることになります。実際に患者さんの手元に届くのは、その後規模を大きくし、実際の患者も投与対象とする第２相、第３相の臨床試験を経てからになります。規模の大きな第２相、第３相の臨床試験には大きな資金が必要となりますので当社単独での開発は現実的とは言えず、大手製薬会社等との協業など新しい体制を構築して開発に臨むことになります。

私たちは、まずは本件事業を通じて第１相臨床試験の完遂まで全力を傾注して参ります。

一方で、相対的に小規模とは言え第１相臨床試験までにも大きな資金が必要です。公的な補助金だけではとても足りません。不足する部分は私たち自らが投資家等から資金を集めてこなければなりません。場合によってはプロジェクトの進行に思いのほか時間がかかることもあろうかと思います。しかし、私たちは最後まで諦めずに目標完遂に向けて進んで行きます。

皆様の熱いご声援が何よりの励みになります。引き続きよろしくお願い申し上げます。