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アルツハイマー病・アミロイドーシスへのご支援を!基礎研究サポーター

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このプロジェクトでは無期限で寄付を募集しています。「毎月」のコースで支援した場合、すでに完了した決済をキャンセルすることはできませんが、将来の決済を解約することができます。

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プロジェクト本文

 

▼自己紹介

はじめまして、バーミリオン・セラピューティックス株式会社の鳥居慎一です。(会社URL:https://www.vermilion-tx.com/news )今まで製薬企業で医薬品の研究開発を行ってきました。特にアミロイドが蓄積する病気である、アミロイドーシスは治療に困難な病気で、全身性アミロイドーシスや中枢性アミロイドーシス(代表例:アルツハイマー病)などの難病に対する治療薬の開発を行ってきました。

・近年では脊髄性筋萎縮症(Spinal Muscular Atrophy:SMA)という赤ちゃん・小児の難病に対する核酸医薬の治療薬やアルツハイマー病に対する抗体医薬の開発を行ってきました。また、多発性硬化症(Multiple Screlosis)という中枢性の自己免疫疾患などの難病の医薬品を開発してきました。

・また前職・バイオジェン・ジャパン代表取締役では日本からの日本のアカデミア創薬を目指し、大学発スタートアップの応援し、脳梗塞の治療薬(TMS-007;TMS社より)をGlobal企業・バイオジェン社に導入して国際的医薬開発への貢献をして参りました。

 

▼プロジェクトを立ち上げたきっかけ

・アカデミア(東京大学大学院薬学系研究科)にて発見された光酸素化触媒作用を持つ化合物を用いた医薬品に応用することによって、難病のアミロイドーシスが治療できることが基礎実験やその後の動物試験にて分かって来ました。その技術をアミロイドーシスの病気を有する患者さんに応用することによって、全身性アミロイドーシスおよび中枢性アミロイドーシス(アルツハイマー病・認知症)が治療できるとプロジェクトチームでは考えています。

 

・本新規技術に対して今までに外部からの高い評価が得られております。直近では本年、令和4年6月度の「第35回 先端技術大賞 特別賞 社会人部門」(経産省・産経新聞・フジサンケイグループ主催)を受賞しました。(産経新聞 朝刊:令和4年6月9日号にて受賞発表の掲載されました。http://www.sankei-award.jp/sentan/jusyou/)

上記、先端技術大賞 特別賞 社会人部門」の受賞内容の詳細が掲載されました。

受賞者一覧ページに本プロジェクトが掲載されています。

 

・また本技術は科学技術振興機構(JST)より、高い評価(A+)を受けており、研究から医薬品創薬の社会実装へ期待が高まっています。

http://www.jst.go.jp/erato/research_area/completed/ksb_PJ.html)

https://www.jst.go.jp/erato/evaluation/posteriori/jigo/jigo2011_kanai.pdf

 

・現在、有効な治療薬が無い全身性アミロイドーシスおよび中枢性アミロイドーシス(アルツハイマー病)に対して創薬を行い、日本だけでなく世界の認知症・アミロイドーシスの難病に苦しむ患者さんを救いたいと考えています。(https://www.u-tokyo.ac.jp/focus/ja/articles/a_00511.html )  

 

・アルツハイマー病は認知機能低下を伴う進行性の神経変性疾患の一つであり、認知症の約7 割を占めます。 World Alzheimer Report 2021 の報告では、2021 年時点でAD 患者は世界に5,500 万以上とされ、経済的損失は1 兆米ドルと莫大です。さらに2030 年には患者数は7,800 万人に達すると推定されており、高齢化社会を迎える現代社会において大きな社会問題となっています。

 

・現在までに治療法としては、アセチルコリンエステラーゼ阻害薬3 種(ドネペジル、ガ ランタミン、リバスチグミン)とNMDA 受容体拮抗薬1 種(メマンチン)の計4 種類ありますが、いずれも対症療法薬であり、原因を絶つ根本的な治療法は存在しません。人類がこの世界的レ ベルの社会問題に立ち向かうためにはアルツハイマー病の根本治療法の開発が切望されています。

 

・将来実用化されれば、アルツハイマー病を始めとしたアミロイドを原因とする多くの疾患 に対する有望な治療技術になります。将来的には飲み薬として服用し、 その後に例えるなら日焼けサロンのような簡易な方法でエネルギーを送達させるだけで治療 になるような、誰にでも受けやすい、またリーズナブルな薬価・価格で多くの患者様、利用可能な治療技術を目指します。そして、日々進行していく病に 苦しむ多くの患者様、また心配と同時に介護の苦労も経験しているその御家族様にとっての治療法の提供を目指しています。

 

▼プロジェクトの内容・必要金額1,000万円で実施する取組み: 

・認知症治療、全身性アミロイドーシス治療における開発薬剤の有効性確認のための薬理試験、安全性試験(動物実験)を行います。また、医薬品候補の特許の取得、特許の維持費用などに使われます。今回のプロジェクトは総額1,000万円必要となりますが、試薬購入費用、動物購入費用、化合物合成費用、実験機器購入費用に充てます。今回、継続的なクラウドファンディングではそのうちの試薬購入費用と動物購入費用を集めます。化合物には特許取得・維持を行い、治療薬の開発、将来の社会貢献・新薬の社会実装に役立てます。 

 

・共同研究を行う東京大学、和歌山県立医科大学の先生方: 東京大学大学院薬学系研究科の富田泰輔教授・堀由起子准教授(機能病態学講座)、金井求教授(有機合成化学講座)、和歌山県立医科大学の相馬洋平教授(薬品化学講座)の先生方と共同研究を行います。

<倫理審査委員会に関して>

・上記の動物実験に関して「動物実験倫理委員会」から承認がおりております。

・遺伝子を用いた動物実験に対して「倫理審査委員会」からの承認がおりております。

・現行の基礎研究においては各種「倫理審査委員会」の承認を得ておりますので、継続ご支援においても内訳が変わるものではありません。

 

・今回のクラウドファンディングで行う動物実験は医薬品開発において生体内からのアミロイド凝集体の除去やアミロイド凝集阻害作用が認められるデータとして重要な位置づけであります。 今回、ご協力頂いた資金にて光酸素化触媒を用いた動物実験(薬理試験・安全性・薬物動態など)を行いたいと考えております。

 

・実際の疾患モデル動物に投与して、薬剤の有効性・安全性・薬物動態を確認するのを目標とします。これらのステップは医薬品開発において重要なデータになり、将来の薬事申請資料の一部になる予定です。光照射装置を用いて治療実験を行いアルツハイマー病などで動物の体内に溜まったアミロイド凝集体が分解・除去されるのを確認します。 

 

・その後、これらの動物実験にて安全性や有効性が確認された後に、次の医薬品開発のステップ(原薬・製剤の製造、測定方法の確立など)を進めたい。その為に資金として1,000万円が必要でサポーターの皆様に継続的なご支援をお願いしたく、今回の継続的なクラウドファンディングをお願いしました。

 

▼プロジェクトのステージ 

本技術での認知症モデル動物での有効性が確認され、複数の論文が発表されております(Nature誌 2016Chem誌 2018年Sci Adv 2021年Brain誌 2021年)。また、昨年の東京フォーラムで開催された日本認知症学会(2021年度)でもこの治療方法を用いての認知症モデル動物での有効性が発表されています。我々はこの治療方法を臨床試験で確かめるために医薬品開発ガイドラインに従った安全性試験、薬物動態試験を行う必要があり、そのために対して資金が必要であり、今回ご支援をお願いしています。またより良い化合物を合成しており、新しい改良された化合物にて動物試験を行う予定で、それにも皆様からのご理解とご支援が必要です。  

・プロジェクトのステージとしては、アミロイド凝集体が脳に溜まったアルツハイマーのモデル動物で有効性が認められています。また将来の薬の候補品を複数合成して有効性が確認されています。薬剤開発プロセスとしては、患者さんに投与する前の「非臨床試験」ステージでアミロイド除去の有効性が確認されています。今後の認知症・アミロイドーシスの患者さんを対象とした臨床試験の前段階になります。(厚生労働省HP:「一般的な医薬品の開発の基本的な流れ」より」  このプロジェクトによって将来の患者さんへの治療・臨床試験(開始予定:2024年頃)を行うための重要なデータになり、いち早く難病に苦しむ認知症・アミロイドーシスの患者さんに薬を届けたい強い思いです。 ・2022年4月から、全身性アミロイドーシスおよび認知症の動物モデルでの動物試験(有効性、安全性、薬物動態)を継続し基礎試験を促進します。

・2022年4月頃から、新規の光照射装置を作成し体内のアミロイド凝集体を除去する動物実験を継続し、プロジェクトを促進します。

 

 

<留意事項>

・本継続寄付は1,000万円が集まった時点、もしくは支援金の使途対象となる研究が完了次第で支援停止となります。

・ご支援にあたり、利用可能な決済手段はこちらをご覧ください。(リンク
・本プロジェクトでは、お1人様1コースへの支援となります。複数コースへのご支援は出来兼ねますのでご了承ください。
・本プロジェクトでは、毎月の継続的なご支援を募集しています。初回ご支援時に1回目の決済が行われ、翌月以降は毎月10日に決済が行われます。ご支援に関するご質問は、こちらをご覧ください。(リンク
・ご支援確定後の返金は、ご対応致しかねますので何卒ご了承ください。翌月以降のキャンセル(解約)については、こちらをご覧ください。(リンク

・コースを途中で変更することはできません。お手数をおかけしますが、一度支援を解約していただき、ご希望のコースに改めてご支援ください。支援の解約方法は、こちらをご覧ください。(リンク

・ご寄付完了時に「応援コメント」としていただいたメッセージは、本プロジェクトのPRのために利用させていただく場合があります。

 

寄付金が充てられる事業活動の責任者:
鳥居慎一(バーミリオン・セラピューティックス株式会社)
団体の活動開始年月日:
2019年11月5日
団体の法人設立年月日:
2019年11月5日
団体の役職員数:
1人

活動実績の概要

既にアルツハイマー病のモデル動物を使っての動物実験にて、アルツハイマー病の原因物質と考えられるアミロイド凝集体やタウ・タンパク繊維体が脳から減少することを確認しています。また、光応答触媒も複数合成して最も効率の良い化合物を選択しています。これらの化合物を用いてアルツハイマー病、心・腎アミロイドーシスの臨床試験の実施を計画中です。また、光応答触媒を活性化させる医療機器の開発も並行して進めております。

プロフィール

鳥居慎一 東京大学薬学系研究科客員教授:Vermilion Thera

鳥居慎一 東京大学薬学系研究科客員教授:Vermilion Thera

経歴:大学や国内外の製薬企業で研究開発や臨床試験を行って来ました。 前職の会社では、アルツハイマー病(AD)治療薬の抗体医薬の開発や多発性硬化症(MS)の治療薬の開発など、神経疾患に対する治療薬の研究開発を行って来ました。また、遺伝性疾患の脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する核酸医薬の薬剤も開発して参りました。その他、抗がん剤や感染症に対する治療薬の開発に携わりました。

コース

1,000円 / 月

毎月

alt

「毎月応援1,000円コース:認知症・アミロイドーシスサポーター」感謝のメール/初回

●感謝のメールをお送りします。

3,000円 / 月

毎月

alt

「毎月応援3,000円コース:認知症・アミロイドーシスサポーター」感謝のメールと活動報告/初回

●感謝のメールをお送りします。●活動報告をお送りします。

10,000円 / 月

毎月

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「毎月応援10,000コース:認知症・アミロイドーシスサポーター」感謝のメールと活動報告、研究開発の進捗/2ヶ月毎

●感謝のメールをお送りします。●活動報告をお送りします。●研究開発の進捗状況をお送りします。

50,000円 / 月

毎月

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「毎月応援50,000円コース:認知症・アミロイドーシスサポー」感謝のメールと活動報告・研究開発・発表予定のご報告/毎月

●感謝のメールをお送りします。●活動報告をお送りします。●研究開発の進捗状況をお送りします。●学会発表等をご報告します。

100,000円 / 月

毎月

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「毎月100,000円コース:認知症・アミロイドーシスサポーター」感謝メールと活動報告・研究開発と掲載情報のご報告/毎月

●感謝のメールをお送りします。●最近の開発の話題をお送りします。

プロフィール

経歴:大学や国内外の製薬企業で研究開発や臨床試験を行って来ました。 前職の会社では、アルツハイマー病(AD)治療薬の抗体医薬の開発や多発性硬化症(MS)の治療薬の開発など、神経疾患に対する治療薬の研究開発を行って来ました。また、遺伝性疾患の脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する核酸医薬の薬剤も開発して参りました。その他、抗がん剤や感染症に対する治療薬の開発に携わりました。

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