世界希少・難治性疾患の日

　横浜市立大学の小島伸彦です。本日は世界希少・難治性疾患の日です。患者さんの数が少なく、治療法などの研究開発が遅れている疾患に光を当てるため、2008年2月29日にスウェーデンで活動が始まりました。確かに、うるう日も「稀」ですね。以来、毎年2月末日にイベントが行われています。

　先日、1月25日に第8回再生医療産学官シンポジウムが開催され、液体肝臓の開発というタイトルで15分の発表をさせていただく機会を得ました。フェニルケトン尿症や希少疾患について、産業界、アカデミア、政治家・官庁関係者に改めて説明を差し上げました。3月21日から3日間にわたって開催される第23回日本再生医療学会総会（新潟県・朱鷺メッセ新潟コンベンションセンター/ホテル日航新潟）でも、赤血球へ外来分子を封入する際の細胞障害の評価について、M1の大学院生が進捗を発表します。

　神奈川県の支援による研究の成果が出てきています。組み替えヒトフェニルアラニン水酸化酵素（PAH）を精製するための「タグ」の位置などを検討してきましたが、予想通り、タグの位置でヒトPAH活性が変化することがわかってきました。この成果については、改めて学会等で報告してまいります。

　最後になりましたが、皆様からご支援をいただいた研究費について、まだ少し残金がありますので来年度も大切に使わせていただき、研究を継続してまいります。高活性な赤血球を作るために基礎的な検討を繰り返しております。早く動物実験に移れるように努力してまいります。

　今後とも宜しくお願い申し上げます。