プロジェクト概要

 

超希少疾病「遠位型ミオパチー」の治療法を

確立するための治験を行います!

 

私たちPADMは、任意団体「PADM遠位型ミオパチー患者会」として2008年に発足。遠位型ミオパチーという非常に稀な筋疾患を患う患者たちが共に手を携え、研究推進・新薬開発・難病指定を求め、署名活動 ・要望活動・認知度向上活動などを行って参りました。
そして新たに2013年4月、特定非営利活動法人(NPO法人)として認可を受けました。「遠位型ミオパチー」の治療法を一刻も早く確立し、「希少疾病における創薬のモデルケース」となる事で希少疾病患者や医療界全体の福祉に貢献することを目指しています。
 

「遠位型ミオパチー」とは、成人後発症し手足の先の筋肉から衰える進行性の筋疾患です。歩行困難から始まりやがて寝たきりになると言われています。

日本の患者が数百名という超希少疾病です。治療法、治療薬は一切ありません。 

 

自己負担(一人当たり約5万円)を覚悟で患者を代表して治験に参加されている方々に、今回は患者会として援助をします

しかし、患者会の資金力ではとても全額を負担することは難しく、皆様のご協力をお願い申し上げます

 

(昨年の5th PADMシンポジウム~遠位型ミオパチーの理解を深めるために~)

 

ウルトラオーファンドラッグの、モデルケースとなるために 

 

皆さんは、ウルトラオーファンドラッグという問題をご存知でしょうか?
患者数が少ない疾患の治療薬の事を、「オーファンドラッグ」と言います。「オーファン(orphan)」とは、英語で孤児を意味します。つまり、オーファンドラッグとは、利益が見込まれないために製薬会社から見放されがちな患者数が少ない疾患の治療薬を意味します。

 

日本では薬事法に基づき、5万人未満を基準にしています。その中でも、患者数が1000人未満と特に患者数が少ない疾患の治療薬のことを、「ウルトラオーファンドラッグ」と言います。(※ウルトラオーファン/特に患者数の少ない希少疾病/ 患者数1000人未満)
ウルトラオーファンドラッグの開発は、不可能に近いのが現実であり、今この問題が私たちの前に大きな大きな壁となって立ちはだかっています。   
 

日頃何気なく飲んでいる、お医者さんから処方されるお薬。それが、患者数が少ないために飲めない現状があります。     
 

 

そんな中、病気に対する有効な物質が発見されました。

 

遠位型ミオパチーのうちの一つのタイプである空胞型(DMRV/hIBM/GNEミオパチー)は、約30年前に日本の医師により発見された病気です。空胞型は世界でも1000人ほどしか患者がいないと考えられており、その内の300~400人程度の患者が日本人と言われており、日本人が最も多い希少疾病です。 

 

そして近年、日本の研究者によってこの病気に有効な物質が見つかりました。ただ進行するだけだった病気に舞い込んできた朗報。しかし、患者数が特に少ないことから製薬会社はなかなか見つからなかったのです。患者自らが何社もの製薬会社にお願いし、やっと日本の製薬会社が名乗りを上げて下さいました。こんなにも患者数が少ない中、日本で開発製薬会社が見つかったことは奇跡的なことです。 

 

(患者交流会にて情報交換)

 

薬を開発するためには、いくつかの治験の段階を踏まえないと

薬をつくることが出来ません。

 

薬が承認されるには、第Ⅰ相から第Ⅲ相の治験を行う必要があります。第Ⅰ相試験は2010年11月〜2011年6月に東北大学病院にて行われました。治験薬を少量から段階的に増量して、治験薬の薬物動態(吸収、分布、代謝、排泄)や安全性(有害事象、副作用)についてテストを行いました。通常、第Ⅰ相試験は健常成人を対象に行われますが、今回は患者での薬物動態や安全性を調べる必要があり、患者を対象に行われました。
 

第Ⅰ相試験中に起きた東日本大震災を乗り越えて、安全性が確認されました。日本が世界で最初に治験を始めたことにより、その後、アメリカでも現在治験が行われています。今では日本を追い越し、早くもアメリカでは第Ⅱ相試験が進行中です。  

 

 

今、第Ⅲ相試験から日本も参加した国際共同治験を行う計画があり、そのためには日本で第Ⅰ相の追加試験を行う必要があります。日本でもアメリカと同じ治験薬で薬物動態を確認するため、アメリカの第Ⅰ相試験に合わせた方法で追加試験を行い、第Ⅰ相試験のクリアを目指しています。

 

国に治験費用の助成金支援を度々要望していますが、国の財源も限られています。また、2010年に行われた第Ⅰ相試験は、東北大学に全国から集まった治験参加者の医療費や交通費などは全て自己負担でした。そのため必要な数の治験参加者がすぐには集まりませんでした。また、参加したくても自己負担がネックとなり参加できない患者もいました。

 

(各地で行われた署名活動) 

 

わたしたちにできることを、少しでも!  

 

 「一日も早く患者の手元に薬を!」をスローガンとし、2008年4月から始めた署名は累計197万筆を越えました。ウルトラオーファンの治療法開発を日本が世界をリードできるように、一般へ方々の理解促進や国への要望活動を続けています。この署名は、度々厚生労働大臣に手渡しで要望書と共に提出しています。    

 


(厚生労働大臣への署名・要望書提出) 

 

希少疾患は世界に6000以上存在するといわれています。私たちの病気だけでなく、他の希少疾患の道筋をつけ、モデルケースとなるためにと様々な活動を展開しています。 

ウルトラオーファンドラッグ開発の世界同時申請、という先駆的な試みへ参加する患者に治験参加費の援助、そしてこのようなウルトラオーファンドラッグ問題解決へ向けて積極的に活動するPADMへのご支援、ご協力をお願いします!
 
ウルトラオーファンドラッグの問題を解決し、日本でも患者が薬を服用できますように!!!

 

(ダンスミュージカル「Letter」にて)

 

通常の治験の流れ

 ・第Ⅰ相試験は健常成人を対象とし、被験薬を少量から段階的に増量し被験薬の薬物動態(吸収、分布、代謝、排泄)や安全性(有害事象、副作用)の確認を目的としている。
 ・第Ⅱ相試験は第Ⅰ相の結果を受けて比較的軽度な患者を対象に有効性・安全性・薬物動態などを行なう試験。
 ・第Ⅲ相試験は実際にその薬を使用するであろう患者を対象に有効性の検証や安全性の検討を主な目的として、より大規模に行われる試験である。

 

 

引換券について

 

・Thanksカード

 

 

・PADMポストカード5枚セット

 

 

・PADMクリアファイル

 

 

・PADMチャリTシャツ

 

<デザイナー紹介>
riya(リヤ) http://riyaweb.com/
1985年アメリカ・シカゴ生まれ。
切り絵の手法で、動物や人間、波、雲、炎、星などのアイコンを並べ、エコロジカルな視点を感じさせながら、どこか呪術的、民族的な作品を制作する。

原画での作家活動をベースに、雑誌イラストや映像作品、テキスタイルデザイン、バッグやファッション、コラボグッズのデザインなど、切り絵で幅広く活動中。


<商品紹介> 

PADMのイメージである四葉のクローバーをモチーフにし、PADMにおける人と人との繋がり、縁を大切にしながら活動が広がるように願いを込めて作りました。
ポストカードは手に取ったり、親しい方に送ったりした時に少し楽しい気持ちになるようにと描きました。
 

 

 

 


 


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