小児がん患者に治療を。BRAF遺伝子変異をもつ小児がんの臨床試験へ

当プロジェクト概要ページ下方の「本試験が目指すこと」において、本試験薬剤の効能追加の申請情報をご案内いたしましたが、ダブラフェニブカプセルとトラメチニブ錠について、厚生労働省の審議会が10月23日に効能追加の承認を了承したことをお知らせいたします。

11月中に正式に承認される見込みで、特定の体重以上の小児患者に対して保険診療での投与が可能となります。対象となる患者さんとそのご家族の皆様にとって、素晴らしいご報告となり、心よりお祝い申し上げます。

この承認は、企業、医療関係者、国のご尽力に加え、患者さんとご家族、ご賛同された一般の方々の熱心なサポートがあって実現できた画期的な出来事です。

審査の詳細情報はまだ公表されていませんが、本試験のデータも考慮された可能性が高く、本試験へのご支援に改めて感謝いたします。

一方、小さなお子様向けのダブラフェニブ分散錠とトラメチニブ経口液については、未承認のままです。本試験では、引き続きこれらの未承認薬剤を提供し、その効果と安全性に関するデータを収集し、将来の承認を目指す所存です。

クラウドファンディングは残りわずか5日間となっており、第2目標の達成を目指しております。皆様からのご寄付は、患者さんとそのご家族にかかる研究費用の軽減に大いに役立ちます。

また、日本国内の各地域の病院で試験を展開することで、未承認の薬剤を多くの患者さんに提供し、将来的な保険適用およびドラッグ・ラグ解消の進展に貢献できることを願っております。

最後まであたたかいご支援を賜りますよう、お願い申し上げます。

研究責任医師　木下一郎