基礎・臨床融合による神経難病研究：ALS克服に向けた研究の加速を

岡野栄之（慶應義塾大学医学部　生理学教室　担当：森本悟）

寄付総額

43,930,000円

目標金額 30,000,000円

寄付者: 566人

募集終了日: 2023年6月23日

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2023年06月07日 12:00

Cell Stem Cell誌へのROPALS試験の論文発表と、記者会見の実施

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既に各メディア報道でもご紹介いただきましたが、岡野研究室ではこの度、ALS患者さんへの臨床試験の結果などを、iPS細胞研究業界で著名な国際科学雑誌である「Cell Stem Cell」誌に論文発表いたしました。

この論文ではまず、基礎研究の成果から見出されたロピニロールというALS治療候補薬を用いた医師主導治験（ROPALS試験）の結果を記載しています。

トランスレーショナル研究としてALS患者を対象としたropiniroleの第1/2a相試験を行い、孤発性ALS患者20名にロピニロールまたはプラセボ（偽薬）を二重盲検下で24週間投与し、安全性、忍容性、および治療効果を検討しました。

有害事象は両群で同様で、二重盲検期間中、筋力や日常生活動作は維持されたが、ALS患者の総合運動機能を評価するALSFRS-Rというスコアの低下は、プラセボ群と変わりませんでした。しかしながら、非盲検延長期間において、ロピニロール群ではALSFRS-Rの低下が有意に抑制され、無イベント生存期間を27.9週間延長しました。さらには、国際大規模患者レジストリ（PRO-ACT）データを用いて、有効性の確認も実施しました。試験の限界としては、サンプル数が少ないこと、COVID-19パンデミックの影響による非盲検延長期間中の被験者脱落率が高いことが挙げられ、効果の確定には大規模臨床試験が必要となります。

加えてリバーストランスレーショナル研究として、被験者全員からiPS細胞を作製し、運動ニューロンへと分化誘導後、ロピニロールの薬剤効果を確かめたところ、臨床的な薬剤反応性と試験管内での細胞の挙動がかなり一致するということを突き止めました。そして、ALSの病態には「神経細胞内における脂質異常」が関係する可能性にも言及しています。

この論文は、印刷ページとして25ページ、全体では400ページにも及ぶ超大作となりました。私にとってもこれまで経験にないくらいのデータをもとに成り立っており、iPS細胞創薬を通してさまざまな神経疾患の治療法に風穴を開けるものになると確信しています。

ひいては、山中伸弥教授がiPS細胞を発見されてから約15年を経て、iPS細胞技術を病態解析のための技術から創薬応用技術・個別化医療のステージへとさらに昇華させる成果であると考えています。

そして同日、記者会見およびプレスリリースも実施いたしました。
慶應義塾大学のプレスリリース

今後は、薬事承認に向かうためのロピニロールによる第3相試験の準備へと進みます。そして、これらの研究を通じて世界中の患者さんが使える薬を作る、という決意を新たにいたしました。

慶應義塾大学医学部　生理学教室
岡野栄之・森本悟

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●オンライン講演会へのご招待

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※オンライン講演会は「ALSに対する治療法開発の最前線」をテーマに、2023年12月ごろに実施予定です。詳細はクラウドファンディング終了後、2023年10月ごろにご案内します。

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発送完了予定月: 2026年4月

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