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基礎・臨床融合による神経難病研究:ALS克服に向けた研究の加速を

基礎・臨床融合による神経難病研究:ALS克服に向けた研究の加速を
目標金額を達成した場合のみ、実行者は集まった寄付金を受け取ることができます(All-or-Nothing方式)。寄付募集は6月23日(金)午後11:00までです。

寄付総額

25,870,000

目標金額 30,000,000円

86%
寄付者
361人
残り
15日

応援コメント
橋本 緒里架
橋本 緒里架4時間前微力ですが応援しています! ALSが完治する病気になる日を、待ち望んでいます。微力ですが応援しています! ALSが完治する病気になる日を、待ち望んでいます。
犬飼さつき
犬飼さつき9時間前頑張ってください!頑張ってください!
ハル
ハル12時間前応援します‼️応援します‼️
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目標金額を達成した場合のみ、実行者は集まった寄付金を受け取ることができます(All-or-Nothing方式)。寄付募集は6月23日(金)午後11:00までです。

プロジェクト本文

> English Page <

 

 

 

筋萎縮性側索硬化症(ALS)の治療開発が、
iPS細胞創薬の発展以降、ますます加速しています。
 
ALSをはじめとする
神経変性疾患に対するさらなる理解と治療法開発へ、
クラウドファンディングに挑戦します。

 

 

本クラウドファンディングにて皆さまからいただくご寄付は、慶應義塾大学医学部 生理学教室にて、ALSをはじめとする神経難病の根本的な病態の解明および治療法開発に向けた研究費等として、大切に活用いたします。
 
これからもALS全般に対する理解度を深めるとともに、より多くのタイプのALSに対する新たな治療法の開発を目指し続けます。私たちの臨床応用を見据えた基礎研究の強化へ、皆さまからのご寄付をお願い申し上げます。

 

 

筋萎縮性側索硬化症(ALS)とは?

手足・のど・舌の筋肉や呼吸に必要な筋肉がだんだんやせていく病気です。筋肉を動かすための信号を伝える神経(運動ニューロン)のはたらきが低下することによって発症し、日本国内では1万人ほどの患者さんがいらっしゃいます。(出典:難病情報センター ホームページ

 

現在のALSの治療法は、進行を遅らせるための薬や、症状をやわらげるための対症療法が中心です。根本的な治療法はいまだ存在しておらず、多くの研究者がさまざまなアプローチから研究を進めています。

 

トランスレーショナルリサーチ/リバース・トランスレーショナルリサーチとは?

トランスレーショナルリサーチ(Translational research)は、基礎医学研究の成果を臨床医学に応用することを目的とした研究手法です。基礎医学研究で得られた知見を、疾患の発症・進展・治療法の開発に役立てることが重要な目的であります。

 

一方、リバース・トランスレーショナルリサーチ(Reverse translational research)は、臨床医学現場で得られた情報や知見をもとに、疾患の原因や病態生理を解明し、その知見をもとに新しい治療法を開発するための研究手法です。具体的には、患者から得られた臨床的なデータや生体試料を基に、疾患のメカニズムを解明することや、新しい治療法の開発につながる情報を得ることが期待されています。

 

 

つまり、トランスレーショナルリサーチは基礎医学から臨床医学へ、逆にリバース・トランスレーショナルリサーチは臨床医学から基礎医学への応用を目指した研究手法です。両者は互いに補完しあう関係にあり、疾患の解明や治療法の開発に大きな貢献を期待されています。


 

難病の克服を目指し、ALSに対する研究をリードし続けるために

 

ページをご覧いただきありがとうございます。慶應義塾大学医学部 生理学教室 教授の岡野栄之(おかの ひでゆき)と申します。

 

私は医学部卒業後、「より良い医療の実現のためには、臨床応用を目指した基礎研究の発展が欠かせない」という想いから研究者としての道を歩んで参りました。

 

再生医療への期待に応えるべく、神経再生をテーマに研究に取り組みはじめて約30年。再生医療の実用化への研究や、iPS細胞を活用した創薬が加速し、神経難病の患者さんの治療に貢献できる未来が見え始めています。

 

さまざまな患者さんに早く、そして広く届けるための近道は、「さらに深く病気を理解すること」そして「基礎・臨床一体となった研究」です。今回のクラウドファンディング立ち上げのきっかけも、この点にあります。

 

 

治療薬開発のいま 〜ALS治療薬候補の同定から、医師主導治験へ〜

 

ALSに対して、すでに国内で承認されている薬剤には、リルゾールやエダラボンがあります。しかしその効果は限定的であり、根本的な病態の解明とさらなる治療薬の開発が急務となっています。

 

私たちは家族性ALS患者由来のiPS細胞をもとに、すでに開発されている薬剤から、ALSを抑制する薬剤を探索しました(=iPS細胞創薬)。その結果、ロピニロール塩酸塩(抗パーキンソン病薬としてすでに承認されている薬)を、新たなALS治療薬の候補として同定しました。(Fujimori et al., Nat Med, 2018)

 

その後すぐに基礎臨床部門が一体となり、20名のALSの患者を対象として、ロピニロール塩酸塩の医師主導治験(ROPALS試験)(Morimoto et al., Regen Ther, 2019)を進めた結果、ALS患者に対して、安全かつ効果的な治療法である可能性が示唆されています。(論文投稿中)

 

 

この研究成果は世界的にも注目されている一方で、課題も残されています。

 

 

バイオマーカー/サロゲートマーカーとは?

バイオマーカー:生体内のある状態や病気を検出、評価、予測するための物質や特徴的な状態のことを指します(例えば、腫瘍マーカー等)。


サロゲートマーカー:臨床試験において、治療効果の指標を代替するバイオマーカーで、その変化が治療効果と強く相関するとされています。サロゲートマーカーは測定が容易で、病気の進行状況や治療効果を早期に評価できるため、臨床試験において有用な指標となっています。

 

ALSという病気そのものへの理解を、より深めていく研究を

 

本クラウドファンディングの目標金額:3,000万円


消耗品費(iPS細胞研究用、バイオマーカー探索用の培地や試薬費用):1,100万円
人件費(実験実施のための技術スタッフ雇用費用、1人/1年間分):500万円
外注費用(RNA/DNA次世代シークエンサー解析費用など):450万円
諸経費(慶應義塾大学およびREADYFOR株式会社に対する事務手数料など)

 

本研究の遂行に要する期間:〜2026年3月末日までを想定しています。

 

 

実施する研究の詳細について

 

我々はこれまでに、ヒトiPS細胞由来ニューロン(Sato et al., Neurosci Lett, 2021)、ヒトオリゴデンドロサイト(Numasawa-Kuroiwa et al., Stem Cell Reports, 2014)、アストロサイト(Leventoux and Morimoto et al., Cells, 2020)、ミクログリア(Sonn et al., Inflamm Regen, 2022)誘導法の確立、さらにはオルガノイド作製技術を開発し、アルツハイマー病および前頭側頭型認知症(FTD)の病理モデルを作製することに成功(Shimada et al., Cell Rep Methods, 2022)しています。

 

本研究では、すでに慶應義塾大学で確立済みのこれらの技術を応用したアセンブロイドシステムやGlia-Neuron co-culture systemを用い、加えて、AI/自然言語モデルといったバイオインフォマティクスを駆使した、基礎研究データと臨床研究データの統合解析を行うことにより課題を解決し、ALS全般に対する理解度を深め、より多くのタイプのALSに対する革新的な治療法の開発を目指します。

 

 

さらに、ROPALS試験における多くの患者様、ご家族のご協力により得られた臨床情報や生体試料、あるいは公的生体試料バンク由来の試料を用いてリバース・トランスレーショナルリサーチを実施することで、ALSの病態に関わるバイオマーカー、および臨床試験の効果を判定するためのサロゲートマーカーの開発を進めます。

 

解決を目指している研究課題

 

(1)     ロピニロールによるALS以外の運動ニューロン病(沖縄型神経原性筋萎縮症:HMSN-P、紀伊半島に多発する筋萎縮性側索硬化症/パーキンソン認知症複合:Kii ALS/PDCなど)さらには他の神経変性疾患への治療効果の可能性について検討するべきである


(2)    ロピニロールによる抗ALS作用のメカニズムには、D2受容体依存性と非依存性の作用があるが、各々について関与するパートナー分子やシグナルカスケードなど不明の点が未だに多い
 

(3)    iPS細胞を用いたALSの表現型解析は脊髄運動ニューロン中心であり、上位運動ニューロンや同細胞の筋肉とのシナプス形成や相互作用という観点からの解析が乏しい
 

(4)    グリア細胞を中心としたALSに関する細胞非自律的な要因の解析が乏しい
 

(5)    多様な病態を有する孤発性ALSを層別化し、各々のグループごとに最適な治療法を見出す必要がある。即ち、孤発性ALS患者の多様性に対応し、その約30%はロピニロールに対する治療効果が低く(Suboptimal Responder; SR)、それらSR群に最適の抗ALS薬が見出されていない
 

(6)    現時点の技術ではiPS細胞を用いて薬剤に対する治療反応性を判定するには時間がかかり、その間に患者の症状が進行してしまうので、これを迅速に判定するシステムを構築すべきである

 

(7)    ALSの病態に関わるバイオマーカーおよび臨床試験の効果を判定するためのサロゲートマーカーの開発が必要 など

 

 

 

プロジェクトメンバーより

 

 

森本 悟
慶應義塾大学医学部 生理学教室 特任講師

 

10年以上にわたり、脳神経内科医として難病を含む数多くの神経疾患の患者診療に携わり、他の分野に比べて治療法の少ないとされてきた神経疾患領域の治療発展のために、iPS細胞を用いた研究を長年続けて参りました。

 

Physician Scientistの一人として、ALSや関連疾患(Kii ALS/PDCやHMSN-Pなど)、それらのバイオマーカー研究等を続け、多くの臨床試験にも貢献して参りました。近年漸くiPS細胞創薬や遺伝子治療が世界中で黎明期を迎え、まだ一朝一夕にとは参りませんが、着実に疾患の克服に向かって世界が前進していると前線の現場では感じています。

 

ここから更に、神経難病に立ち向かうためのエネルギーを高め、克服への取り組みを加速していくために奮起して参りますので、皆様の貴重なご支援を何卒宜しくお願い致します。

 

 

ご寄付にあたってのご注意事項

 

・本プロジェクトでは、ALSをはじめとする神経変性疾患に対する基礎的な研究に対して、ご寄付を活用いたします。必ずしもスケジュール通りに進行でき、想定通りの結果が得られるとは限りません。大幅な変更が生じる場合にも、新着情報などを通じてお知らせしながら、みなさまのご寄付を大切に活用して関連した研究を継続いたします。

 

・ご寄付のお手続き時に「応援コメント」としていただいたメッセージは、本プロジェクトのPRのために利用させていただく場合がございます。あらかじめご了承ください。

 

・寄附金領収書のお名前は、「ギフトお届け先」にご登録いただいたお名前となります。ご寄附後にアカウント情報を変更した場合でも、ご寄附時に入力したお届け先の宛名と住所は変更されません(個別にご連絡いただかない限り、原則としてご寄附時に入力いただいた宛名と住所に寄附金領収書をお送りさせていただくことになります)のでご注意ください。

 

・本プロジェクトのギフトのうち、【お名前掲載】に関するギフトの条件詳細については、リンク先(https://readyfor.jp/terms_of_service#appendix)の「支援契約」の中にある「●命名権、メッセージの掲載その他これに類するリターン」をご確認ください。

 

 

税制上の優遇措置についてのご案内(個人の方)


慶應義塾に対するご寄付は、税制上の優遇措置(寄付金控除)を受けることができます。

控除額の目安がわかる「控除額シミュレータ」はこちら

 


寄付金控除の概要
2011年度税制改正により、「所得控除」に加え、寄付者の選択により新たに「税額控除」の適用を受けられるようになりました。寄付金の約40%(但し所得税額の25%が限度)が所得税額から控除されます。

 

入学した年内の寄付金(入学願書受付の開始日から入学が予定される年の年末までの期間内に納入したもの)につきましては、「学校の入学に係る寄付金」とみなされ、寄付金控除の対象から除外されますので、ご留意ください。

 

<例>(税額控除を選択した場合)

 

※1 課税所得金額とは、給与所得金額(給与収入金額-給与所得控除額)から基礎控除、社会保険料控除、配偶者控除、扶養控除、生命保険料控除、損害保険料控除等の合計額を控除した金額をいいます。

※2 所得税の税率は、2011年4月1日現在の法令によります。

 

 

所得税の控除(寄付金控除など)
「税額控除」
税率に関係なく所得税額から直接控除されるため、所得控除と比較して、ほとんどのご寄付について減税効果が大きくなります。

(年間の寄付金合計額(注1)- 2,000円)× 40% = 寄付金控除額(注2)

→所得税額から控除されます。

例)寄付金が30,000円の場合の減税額 : ( 30,000円(注1)-2,000円 ) ×40%=11,200円(注2)

(注1)年間の寄付金の合計額が年間の総所得金額等の40%を超える場合は、40%に相当する額が限度となります。

(注2)寄付金控除額は、所得税額の25%が限度となります。

 

「所得控除」(寄付金控除)
所得控除を行った後に税率を掛け所得税額を算出します。所得金額に比して寄付金額が大きい場合には、税額控除より減税効果が大きくなります。

年間の寄付金合計額(注1)- 2,000円 = 寄付金控除額

→課税所得金額から控除されます。

例)寄付金が30,000円(所得金額が500万円の方)の場合の減税額:約5,600円

(注1)年間の寄付金の合計額が年間の総所得金額等の40%を超える場合は、40%に相当する額が限度となります。
 

住民税の控除
住民税(県民税・市町村民税)の寄付金控除制度が拡充され、自治体が条例で指定した寄付金が、新たに住民税の控除対象となりました。

入学した年内の寄付金(入学願書受付の開始日から入学が予定される年の年末までの期間内に納入したもの)につきましては、「学校の入学に係る寄付金」とみなされ、寄付金控除の対象から除外されますので、ご留意ください。

 

慶應義塾を「寄付金税額控除対象法人」として条例で指定している自治体
条例指定にあたり、自治体内に慶應義塾の代表所在地又は設置する学校を有することが主な要件とされています。

 

住民税の控除額
ご寄付いただいた年の翌年1月1日のご住所が、上記の都道府県・市区町村の方が対象となります。

(寄付金額(注1)- 2,000円)×控除率(注2) = 住民税の控除額

(注1)総所得金額等の30%が限度となります。

(注2)都道府県、市区町村合わせて最大10%

当該都道府県・市区町村から要請があった場合は、慶應義塾より寄付者名簿を提出することとなっておりますので、ご了承くださいますようお願い申し上げます。寄付者名簿には、寄付者氏名、住所、寄付金額、寄付金受領日を記載いたします。

 

税制上の優遇措置についてのご案内(法人の方)

 

法人税
慶應義塾(=特定公益増進法人)への寄付金は、特別損金算入限度額①まで当該事業年度の損金に算入することができます。更に、前述の限度額を超えた部分の寄付金額については、一般寄付金の損金算入限度額②まで損金に算入することができます。

 

特定公益増進法人に対する寄付金の特別損金算入限度額

 


確定申告の際は、寄付金を支出した日を含む事業年度の確定申告書に以下の書類を添付してください。

①慶應義塾発行の寄付金領収証

②特定公益増進法人であることの証明書(写)
領収証裏面に印字しております。

 

国税庁「タックスアンサー(よくある税の質問)」

NO.5283 特定公益増進法人に対する寄附金

 

 

プロジェクト実行責任者:
岡野栄之(慶應義塾大学医学部 生理学教室 教授)
プロジェクト実施完了日:
2026年3月31日

プロジェクト概要と集めた資金の使途

本クラウドファンディングにていただくご寄付は、慶應義塾大学医学部 生理学教室にて、ALSをはじめとする神経難病の根本的な病態の解明、および治療法開発に向けた研究費等として活用いたします。

プロフィール

岡野栄之(慶應義塾大学医学部 生理学教室 担当:森本悟)

岡野栄之(慶應義塾大学医学部 生理学教室 担当:森本悟)

岡野栄之は、慶應義塾大学医学部生理学教室教授で、神経科学を専門としています。1983年に慶應義塾大学医学部を卒業し、その後、米国ジョンス・ホプキンス大学医学部で研究を行いました。筑波大学教授、大阪大学教授を経て、2001年からは、慶應義塾大学で生理学教室の教授として教鞭をとり、神経再生、神経疾患克服をテーマに研究を進めています。近年では、筋萎縮性側索硬化症(ALS)の治療法開発に注力し、ALS治療薬候補のロピニロールの研究で世界的に注目を浴びています。主な受賞歴としては、2004年に日本医師会医学賞、2009年に紫綬褒章「神経科学」、2014年にベルツ賞(1等賞)、などがあります。また、日本再生医療学会の理事長、一般社団法人ライフサイエンス・イノベーション・ネットワーク・ジャパン(LINK-J)の理事長として、世界の人々がより健康に暮らしていけるよう貢献し続けています。

ギフト

5,000+システム利用料


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5000|寄付コース

●お礼のメール
●寄付金領収書
●研究報告(PDF・年度ごとのご報告を予定)
●研究室のホームページに寄付者としてお名前掲載(希望制)

- - - - -
※寄付金領収書は、2023年10月末までに送付いたします。領収書の日付は、慶應義塾へ入金される2023年8月の日付になります。

寄付者
82人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2026年4月

10,000+システム利用料


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10000|寄付コース

●お礼のメール
●寄付金領収書
●研究報告(PDF・年度ごとのご報告を予定)
●研究室のホームページに寄付者としてお名前掲載(希望制)

- - - - -
※寄付金領収書は、2023年10月末までに送付いたします。領収書の日付は、慶應義塾へ入金される2023年8月の日付になります。

寄付者
154人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2026年4月

30,000+システム利用料


alt

30000|寄付コース

●お礼のメール
●寄付金領収書
●研究報告(PDF・年度ごとのご報告を予定)
●研究室のホームページに寄付者としてお名前掲載(希望制)

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※寄付金領収書は、2023年10月末までに送付いたします。領収書の日付は、慶應義塾へ入金される2023年8月の日付になります。

寄付者
34人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2026年4月

50,000+システム利用料


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50000|寄付コース

●お礼のメール
●寄付金領収書
●研究報告(PDF・年度ごとのご報告を予定)
●研究室のホームページに寄付者としてお名前掲載(希望制)
●オンライン講演会へのご招待

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※寄付金領収書は、2023年10月末までに送付いたします。領収書の日付は、慶應義塾へ入金される2023年8月の日付になります。

※オンライン講演会は「ALSに対する治療法開発の最前線」をテーマに、2023年12月ごろに実施予定です。詳細はクラウドファンディング終了後、2023年10月ごろにご案内します。

寄付者
40人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2026年4月

100,000+システム利用料


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100000|寄付コース

●お礼のメール
●寄付金領収書
●研究報告(PDF・年度ごとのご報告を予定)
●研究室のホームページに寄付者としてお名前掲載(希望制)
●オンライン講演会へのご招待

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※寄付金領収書は、2023年10月末までに送付いたします。領収書の日付は、慶應義塾へ入金される2023年8月の日付になります。

※オンライン講演会は「ALSに対する治療法開発の最前線」をテーマに、2023年12月ごろに実施予定です。詳細はクラウドファンディング終了後、2023年10月ごろにご案内します。

寄付者
30人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2026年4月

300,000+システム利用料


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300000|寄付コース

●お礼のメール
●寄付金領収書
●研究報告(PDF・年度ごとのご報告を予定)
●研究室のホームページに寄付者としてお名前掲載(希望制)
●オンライン講演会へのご招待

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※寄付金領収書は、2023年10月末までに送付いたします。領収書の日付は、慶應義塾へ入金される2023年8月の日付になります。

※オンライン講演会は「ALSに対する治療法開発の最前線」をテーマに、2023年12月ごろに実施予定です。詳細はクラウドファンディング終了後、2023年10月ごろにご案内します。

寄付者
6人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2026年4月

500,000+システム利用料


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500000|寄付コース

●お礼のメール
●寄付金領収書
●研究報告(PDF・年度ごとのご報告を予定)
●研究室のホームページに寄付者としてお名前掲載(希望制)
●オンライン講演会へのご招待

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※寄付金領収書は、2023年10月末までに送付いたします。領収書の日付は、慶應義塾へ入金される2023年8月の日付になります。

※オンライン講演会は「ALSに対する治療法開発の最前線」をテーマに、2023年12月ごろに実施予定です。詳細はクラウドファンディング終了後、2023年10月ごろにご案内します。

寄付者
8人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2026年4月

1,000,000+システム利用料


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1000000|寄付コース

●お礼のメール
●寄付金領収書
●研究報告(PDF・年度ごとのご報告を予定)
●研究室のホームページに寄付者としてお名前掲載(希望制)
●オンライン講演会へのご招待

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※寄付金領収書は、2023年10月末までに送付いたします。領収書の日付は、慶應義塾へ入金される2023年8月の日付になります。

※オンライン講演会は「ALSに対する治療法開発の最前線」をテーマに、2023年12月ごろに実施予定です。詳細はクラウドファンディング終了後、2023年10月ごろにご案内します。

寄付者
6人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2026年4月

3,000,000+システム利用料


alt

3000000|寄付コース

●お礼のメール
●寄付金領収書
●研究報告(PDF・年度ごとのご報告を予定)
●研究室のホームページに寄付者としてお名前掲載(希望制)
●オンライン講演会へのご招待

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※寄付金領収書は、2023年10月末までに送付いたします。領収書の日付は、慶應義塾へ入金される2023年8月の日付になります。

※オンライン講演会は「ALSに対する治療法開発の最前線」をテーマに、2023年12月ごろに実施予定です。詳細はクラウドファンディング終了後、2023年10月ごろにご案内します。

寄付者
2人
在庫数
制限なし
発送完了予定月
2026年4月

プロフィール

岡野栄之は、慶應義塾大学医学部生理学教室教授で、神経科学を専門としています。1983年に慶應義塾大学医学部を卒業し、その後、米国ジョンス・ホプキンス大学医学部で研究を行いました。筑波大学教授、大阪大学教授を経て、2001年からは、慶應義塾大学で生理学教室の教授として教鞭をとり、神経再生、神経疾患克服をテーマに研究を進めています。近年では、筋萎縮性側索硬化症(ALS)の治療法開発に注力し、ALS治療薬候補のロピニロールの研究で世界的に注目を浴びています。主な受賞歴としては、2004年に日本医師会医学賞、2009年に紫綬褒章「神経科学」、2014年にベルツ賞(1等賞)、などがあります。また、日本再生医療学会の理事長、一般社団法人ライフサイエンス・イノベーション・ネットワーク・ジャパン(LINK-J)の理事長として、世界の人々がより健康に暮らしていけるよう貢献し続けています。

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