液体肝臓で、フェニルケトン尿症の患者さんに食の楽しみを！

　横浜市立大学の小島伸彦です。いつも応援をいただき大変ありがとうございます。先日11月5日に湘南アイパークと横浜市立大学の共催という形で、iPark Innovator Seminarをオンラインセミナー形式で開催いたしました。60名を超える方々に参加していただきました。参加していただいた皆様、心より感謝申し上げます。おおよそ半分の参加者は湘南アイパークの外部からの参加ということで、様々な立場の方々に関心を持っていただいていることがわかりました。

 

 

　講演では、私のこれまでの研究から液体肝臓というコンセプトに至った理由、液体肝臓の長所、また液体肝臓が持つ大きな可能性について述べました。またこのクラウドファンディングを進める中で得ることのできた、患者様を初めとするさまざまな方々との「共感の輪」についても紹介させていただきました。患者様やそのご家族の皆様が、これまでじっと食事制限に耐え続けてこられた「思い」を、参加者の皆様に少しでもお伝えできたのではないかと考えています。

　お話をさせていただいた後に、カメラをオンにして記念撮影を行いました。本ページの画像はその撮影内容を編集したものです。また、質問も多くいただきました。

 

質問１：当該赤血球では酸素や二酸化炭素の運搬能や寿命は変化しないのでしょうか？ 将来的に肝臓への遺伝子治療法も考えられると思いますが、それに比して先生の技術は簡便である他にどの様なメリットがありますでしょうか？

回答：赤血球中のヘモグロビンの一部は失われているため、酸素等の運搬能は基本的には減弱します。寿命も細胞膜を一旦破くことによって短くなることが想定されます。アデノ随伴ウイルスを用いた遺伝子治療は、一生に一回しか実施できず、治療効果が発揮される期間もばらつきがあると聞きます。液体肝臓にもそういった制約があるかもしれません。患者様にとって選択できる治療法がたくさんあることが望ましいと考えています。

 

質問２：赤血球が破壊されると急激に血液中の酵素濃度が上がってしまうのでは？

回答：封入する酵素がヒト由来ではない場合、血液中に漏れ出た酵素に対してアナフィラキシーショックなどアレルギー反応が生じる可能性があります。我々はヒト由来の酵素にこだわりたいと思っています。

 

質問３：機能改変赤血球での凝集性、血管への影響が心配ですが、なにかデータはありますか？

回答：現時点では我々はデータを持ち合わせていませんが、安全な治療法の開発には不可欠な検討要素です。注意深く開発を進めてまいります。

 

質問４：赤血球に酵素を封入した後に凍結保存しても、酵素活性は維持されるのでしょうか？

回答：赤血球単独では凍結保存が可能であり、その中にもともと含まれているタンパク質なども融解後、機能すると考えられています。肝臓の酵素を封入したときにも同じことがいえるかどうかは検証が必要ですが、酵素活性が維持できる可能性は十分あると考えています。

 

　すべて具体的な質問であり、参加者の皆様は液体肝臓のコンセプトをしっかり共有していただいていると感じました。液体肝臓という名前は少々突飛かもしれませんが、その研究内容は一般的な装置や手法で十分に実施可能なものであることを示していると思います。

　セミナーの終了時には参加者の皆様から、応援のメッセージをたくさんいただきました。最後にそのメッセージの一つを紹介して報告を終わりたいと思います。皆様、大変ありがとうございました！！

 

応援メッセージ：非常に興味深いお話をありがとうございました。様々な技術的課題もあることかと思いますが、この技術が患者さんに届くものとなることを祈願いたします。