耐性菌と戦う「抗菌薬」の開発｜ライソシンEの研究を、次のステップへ

「耐性菌と戦う「抗菌薬」の開発」プロジェクト進捗ご報告と研究報告書作成について

　本日は、私たちのプロジェクト「耐性菌と戦う「抗菌薬」の開発｜ライソシンEの研究を次のステップへ」の進捗ご報告と研究報告書作成予定についてご連絡をさせて頂きます。

　昨年5月10日に「終了報告」をさせて頂いてから既に10ヶ月余りが経ちますが、その間皆様へのご報告が出来ておらず申し訳ございません。

　「終了報告」でもご連絡の通り、現在、私たちは国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）「希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に取り組んでおります。事業期間は2023年4月から2026年3月までの3年間です。事業期間中の目標としてGLP適用の安全性試験や治験用原薬及び治験用製剤の製造を順次実施してヒト初回投与試験の治験届を提出することを目指しています。

事業初年度である本年度は、医薬品開発における Good Laboratory Practice（GLP）を適用した安全性試験の条件設定を行うために、ラット及びイヌを用いた予備5日間反復投与試験を実施致しました。また、治験用原薬の製造方法の検討を進めて参りました。なお、当初計画で初年度実施完了を見込んでおりました、治験用原薬の製造方法の検討が委託先のリソース逼迫による制約や検討に想定以上の時間を要したこと等の理由によってスケジュールが遅れたため、同検討以降に本年度の実施を予定していた一部計画が次年度2024年度にずれ込むこととなりました。

2023年10月26日には独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）へ「第Ⅰ相試験開始に必要な非臨床安全性試験の充足性」に関してレギュラトリーサイエンス（RS）戦略相談対面助言を申し込み、12月15日までに書面によって「第Ⅰ相試験の開始に必要な非臨床安全性試験の項目が充足しているとの相談者の考え及び非臨床安全性試験計画の概要は受入れ可能と考える」旨の意見が得られました。これにより2024年度から実施するGLP適用の非臨床安全性試験を国の審査機関からの同意を得て実施いたします。そして、この安全性試験の成績を踏まえて、当面の目標とする第Ⅰ相試験に進めて行きたいと考えております。

事業2年度目に当たる2024年度は以下の計画を立てております。

（１）GLP適用の非臨床安全性試験を実施する。

（２）原薬の開発では、治験用の原薬の製造方法並びに規格及び試験方法を設定し、GLP適用試験用の原薬を製造する。製剤の開発では治験用の製剤の製造方法並びに規格及び試験方法を設定し、試作製剤を製造する。

（３）PMDAとの第Ⅰ相試験（単回投与）前RS戦略相談実施に向けた準備を行う。

　事業最終年度の2025年度は、2024年度計画を受けてGLP適用非臨床安全性試験を完遂させ、その結果を基に第Ⅰ相試験の企画・立案を行い、PMDAとRS戦略相談対面助言を実施し、予め同意を得た試験デザインで第Ⅰ相試験に臨むこととしております。並行して、治験用原薬及び治験用製剤の製造を行って参ります。2025年度末までには治験届が受理され、第Ⅰ相試験に着手できる段階に到達することを目指しています。

　現在、ライソシンの開発は当初のスケジュールよりも遅れは出ているものの、実施した試験結果等に大きな問題は生じておらず、おおむね当初策定した計画に従って開発を進めております。一方で、今後の最大の課題は開発資金の調達にあります。現在遂行中の「希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」だけでもAMEDからは年間5,000万円と言う大きな支援を受けておりますが、新薬の開発には第Ⅰ相試験に取り掛かるまででも、それに数倍する資金が必要となります。現在、大学系やインパクト投資系のベンチャー・キャピタル（VC）などの投資機関に働きかけを行っているところです。開発計画の進行は迅速な資金調達の成否に大きな影響を受けることから、多くの関係先の有意な方々のご助言やご協力を得ながら、資金調達に最大限の努力を払っているところです。

　クラウドファンディングでのご支援が本事業起動の端緒となっており、ご支援者の皆様には深く感謝致しております。息の長い取り組みでもあり、中々明確な成果をご報告出来ないことに申し訳なく思っておりますが、事業の性質をご高察頂き、引き続きお見守り頂けますと有り難く存じ上げる次第です。

　クラウドファンディングで1万円以上ご支援頂いた皆様にお約束させて頂きました「研究報告レポート」の発行ですが、現在遂行しておりますAMED「希少疾病医薬品指定前実用化支援事業」が2025年度末に終了次第、その成果をご報告させて頂く形で「研究報告レポート」を作成・発行致したいと考えておりますので、何卒ご了承頂きますようお願い申し上げます。「終了報告」では2023年度末には発行させて頂きたいとお伝えしておりましたが、やはり事業の途中ではまとまった形でのご報告は難しく、仮に「研究報告レポート」を作成したとしても中途半端なものにしかならないと考えました。ご支援頂いた皆様にお報いするためにも、現在取り組んでいる事業を完了してから、きちんとした形で「研究報告レポート」を作成すべきだと判断させて頂いた次第です。

　「研究報告レポート」をお待ち頂いているとのお声は当方の耳にも入ってきており、長くお待たせしていることに申し訳なく思っておりますが、事情ご賢察頂き、ご寛恕賜りましたら幸いに存じます。なお、事業完了を待たず、年度終了毎に今回のような中間報告はさせて頂こうと思っておりますので、ご理解のほどお願い申し上げます。

引き続きよろしくご支援のほどお願い申し上げます。