元気にな～れ こどもたち　小児がん「ドラッグラグ」緩和への一歩を

温かいメッセージ、ご支援に心より感謝申し上げます。

さて、国際学術誌「Nature Medicine」4月号に米国患者家族Goodmanさんの論文が掲載されており、邦訳版ができましたので添付にてご連絡させていただきます（邦訳責任者：水谷修紀）。

今後小児がんに関わる全ての医療関係者がワンチームとなり行政に提言していきたいと思っております。

以上を実行する為に（今月末日迄）更なるご支援を頂けますよう何卒宜しくお願い申し上げます。

︎元気にな〜れ こどもたちプロジェクト 代表 水谷修紀

    （元日本小児血液学会理事長、前JCCG理事長、東京医科歯科大学名誉教授）

“子どものがん治療薬の市場を正そう”

小児がん治療薬の開発は、成人のそれに比べて遅れています。その理由は社会や国による支援が非常に乏しいためです。しかし、法律によってこのような不公平なあり方を是正することができます。

私たちみんなががんの子どもたちのことを心配しています。髪の毛を失った子どもたちの笑顔を見ると、心を打たれます。この子どもたちは本来なら健康的で充実した人生を送れるはずなのです。私たちは全員、寄付集めのテレビ番組をみて応援し、支援する気持ちで胸がいっぱいになります。

       今の医薬品開発に関する法制度や規制システムは製薬会社やバイオテクノロジー企業が新薬を開発する意欲を持てるように設計されていますが、がんの子どもたちのために積極的に取り組む設計にはなっていません。子どものための取り組みが実現するまでにはまだまだ努力を要します。

       私の息子のジェイコブは昔流行ったロックソングを歌ったり、野球をしたりすることが大好きな8歳の少年でした。ところがある朝、彼は吐き気と頭痛を訴えました。すぐに病院に運ばれ髄芽腫という脳腫瘍だと診断されたました。私たち家族は大きなショックを受け、平穏な人生は一変しました。その治療法が40年以上前のものであり、効果がないこともわかっていたからです。その２年後にジェイコブは亡くなりました。

       子どもは大切だと知っていながら、小児がん治療薬の開発に向けられる社会の関心との間には大きなギャップがあります。そしてそのギャップは医薬品市場の不適切なあり方のために生じているのです。小児がんは発生数が少なく、製薬企業にとって利益の少ない分野だと言われています。しかし、がんの子どもに治癒とその後の長く健康的な生活をプレゼントすることは何より大切なはずです。従来の法律や規制は製薬企業の知的財産権と市場独占権の保護に重きを置いています。しかし、そのままではこどもへの不公平な医薬品市場は改善されず、がんの子どもたちが医学の進歩から置き去りにされるのです。

       私は、ジェイコブが亡くなった翌日に、小児がん治療薬の開発が少なくとも成人がん治療薬の開発と同じ速さで進むように、マーケットのあり方を是正する方針と法律を策定することを目的として、「Kids v Cancer」を設立しました。 2012年に米国議会で最初に可決され、それ以来何度も改正された「Creating Hope Act」（「元気にな〜れ子どもたち」のような法律（訳者注））はまれな小児疾患での優先的審査制度を確立するためのものでした。ジェイコブががんで命を落とした当時、小児がんのために開発された薬は3つしかありませんでした。それ以来、Creating Hope Actは、数十の新しい治療薬をもたらし、納税者の負担なしに、１枚約1億ドルで取引されるバウチャーによって、小児用医薬品開発に対する20億ドルを超えるインセンティブを生み出しました。

       その後小児用医薬品開発のさらなる是正を目的としたRACE for Children Actが2017年に米国議会で可決されました。RACE for Children Actは、企業が開発中の分子標的薬に関して子どもへの適応を評価することを要求する権限を米国食品医薬品局（FDA）に与えています。 FDAは有望な成人がん治療薬や方法があれば子どもへの適応の評価を要求できるのです。 RACE for Children Actの施行後12か月間で、FDAが新たに承認した分子標的薬の抗がん剤の80％で、小児がんを対象とした治療研究が計画または進行中であり、以前に比べ大幅に増加しました。

       私たちは今、新たに3つ目の問題点の改善を目指しています。成人の複数のがん治療薬を組み合わせることで、小児がんの治療にも有望なものとして期待できる場合があります。しかし、それらの薬が異なる会社の製品である場合、治療研究を行うことを製薬企業は躊躇します。 Give Kids a Chance Actは、成人がん治療薬の組み合わせの治療研究を行う場合、それがしっかりした科学的根拠のある薬剤であれば、子どもにおける治療研究を同時に実施することをFDAが要求できるようになっています。これは子どもの他の希少疾患においても、良い参考になるものでしょう。

       不平等な市場を正すには、企業の研究開発への動機づけと社会にとっての必要性を両立させることが重要です。どちらも単独では十分ではありません。そしてこれらを両立させるためには、医師、研究者、支援者、規制当局、業界が互いに話し合い、協力することが重要です。

       解決すべき問題はまだまだあります。小児がんを克服するためには、学術研究への財政的支援や研究基盤の整備、過去の治療法の見直し、子ども向けの医薬品に対する独自のFDA承認経路など、がんの治療研究とそれを同時にビジネスとして成功させるための仕組みを工夫する必要があります。

       私たちは子どもの健康を大切と考えているにもかかわらず、新しい治療薬を小児医療現場へ登場させるための仕組みは極めて未熟です。より良い治療薬や技術の開発によってジェイコブのような子どもたちにも明るく、元気な未来が与えられること、そしてがんの子ども達ががんを克服し、完全な人生を全うすることができる日が１日も早く訪れることを願っています。子どもたちには言葉に尽くせない大きな価値があると信じるからです。

Nancy F. Goodman. Kids v Cancer, Washington, DC, USA.

Published online: 19 April 2022 https://doi.org/10.1038/s41591-022-01747-w