ぜん息の子どもと親の負担を減らしたい。新しい治療法への挑戦

皆さまの温かいご支援で第一目標、第二目標を達成することができました。本当にありがとうございました。心より感謝を申し上げます。これで中断していた研究を再開し、少なくとも1年半は継続できる見通しとなりました。

 

新しい治療方法が世に出ることは、研究者にとっても喜びですが、患者さんやご家族にとっても希望であり大変重要なことと考えます。今回のファンディングを通して、喘息と向き合ってこられた、あるいは現に対峙している方々から、ご支援と同時に多くのメッセージを頂き、改めて本研究の意義を認識した次第です。

 

一方で、医療のエビデンスを創る質の高い臨床試験には、膨大な時間、人、お金が必要となります。この研究に必要な全体の資金は5,000万円、時間は4‐5年と試算しています。

 

ここで、その理由や根拠について少しだけ説明させてください。

臨床試験は、はじめに試験の計画を立てることから始まります。そして、方法の妥当性、具体的な試験の進め方、計画に倫理的問題がないか等、何度も何度も検討を繰り返し、最終的に実施計画書と呼ばれる詳細な計画書を作成します。

 

そして然るべき「倫理審査委員会」にかけられ、精査、修正、再提出、再審査などを経てようやくスタートすることができます。

 

今回のような研究では、研究対象となる患者さんに対して実施計画書に沿って、研究の目的や概要、参加のメリットやデメリット、参加が自由であること等を十分に説明した上で、同意をいただかなくてはなりません。

 

そして、ランダム化、介入（治療）、データ収集・管理、統計学的解析、論文化と言ったプロセスを経てようやく研究が完遂します。臨床試験の質を高め、一方でデータねつ造などの不正を回避するためには、このプロセスの一つ一つに、第三者的なプロフェッショナルの研究支援者に関わってくださる必要が生じ、一定の費用が派生します。

 

研究対象となる患者さんの数自体が少なかったり、研究について丁寧に説明する時間や人材が不足していると、症例の蓄積が進まず、研究の歩みが遅くなり、コストがかさんでゆきます。

 

このように、臨床試験の全ての過程に膨大な時間とお金がかかりますが、この度のご寄附を基に、私たちはDIFTO研究の最終ゴールを目指して歩んでゆきます。そして少しでも効率よく進むよう、工夫とペースアップに努めます。

 

コメントに寄せられた1件1件の想いと重みを背負いながら研究を再スタートさせます。引き続き、応援、ご支援をいただけますと幸いです。

 

2018.1.29 勝沼俊雄

 

 

 

​ページをご覧いただきありがとうございます。東京慈恵会医科大学附属第三病院小児科の勝沼俊雄と申します。

 

私は、ぜん息の子どもやその家族の負担を少しでも減らしたいという想いから、乳幼児ぜん息（1～4歳）を対象に、吸入ステロイドの“間欠吸入”という新しい治療方法の臨床研究を2014年から82名のお子さんに行なっています。

 

詳細は以下のページ内で具体的に説明しますが、5、6年ほど前から毎日ではなく、風邪をひいた時や環境が変わる時だけ行う「間欠吸入」という方法が注目されてきており(*1)、毎日必要だった薬を必要な時だけ使うという革新さがあります。

 

全体で使用する薬の量を減らすことができるため、副作用を限りなくゼロにし、「最小の薬で最大の効果を得る」ことを目指しています。

 

 

子どもや親の負担を軽くしていきたい、そんな決意を胸にこれまでの3年間、公的資金で研究を行ってきましたが、 2017年3月で公的研究資金の提供が終了となりました。社会的意義と公益性は認められましたが（「日本小児アレルギー学会協力研究」にも指定されています）、患者さんの登録するペースに限りがあり、当初より計画が延びているためです。

 

資金提供が終了となってしまいましたが、信頼性の高い確かな結論に繋げるためには、あと4〜5年がかかると私は見込んでいます。そして、成果を出すことができれば、ぜん息に悩むお子さんの薬を減らし、副作用の不安や薬を投与する負担を軽くできれば、お母さんたちの子育て環境も改善できると確信しています。

 

最後まで研究をやり遂げるために、皆さまのお力を貸していただけないでしょうか。

 

 

 

 

臨床研究というと少し馴染みがなくなってしまうかもしれないので、私がなぜ医者になったのか、なぜ研究を始めたのかということを少しお話したいと思います。

 

子どもの頃、野口英世の伝記を読んで影響を受けて医師を目指しました。医学者として…というよりは、野口英世の「不屈の闘志」、ハングリー精神に惹かれたことが大きかったです。

 

医学部を卒業するに当たり専攻科を選ぶとき、私は、子どもの「生きよう」とする力、つまり生命のベクトルが上を向いているところに惹かれ「小児科」を選びました。一見重症に見えても、ほんの少し医療的に支えることで、ぐんぐん回復することがある。治っていく病気も多いのです。子どもならではのそんな生命力を支えたいと思いました。

 

小児科は、診察して薬を処方して終わりではなく、家庭でのケアや薬の飲み方、塗り薬の使い方などを丁寧にアドバイスしたりすることも必要で、私の性格にとても合っていました。

 

 

 

 

そのなかで、私が今回の研究を始めようと思ったきっかけは、小児科医としてアレルギーやぜん息を専門として何万人の子どもと親に出会い、患者さんはもちろん、親への負担も減らしてあげることがとても大切ではないかと思ったからでした。

私自身で想像してみたときに、薬を出されても毎日決められた通り飲み続けるのは大変です。しかし、私たち医者は患者さんに「毎日薬を飲みなさい」と強いてしまう。そんな真面目さを強いるという治療の現実に罪悪感を覚える瞬間が出てきて、もっと楽な方法があるのではと思い始めたのです。 

 

ぜん息は近年、死に直結する病気ではなくなってきました。しかし、ただえさえ子育ては大変なのに、ぜん息などの慢性疾患を抱えた子どもを育てていくというのは、それ以上の負担があります。

 

そのなかで、「子どもを良くするためなんだから親が頑張るのは当たり前でしょう」という空気感がどうしても出てしまう。でも、人間はそんなに強いものでも完璧なものでもない。いくら親でも弱かったりする部分がある、それを分かったうえで、病気を良くしていくことが大切だと思っています。

 

今回の研究は、まさにその「楽に良くなることができる」治療法になると思いました。それが、最大のモチベーションとなり今に至ります。

 

 

 

 

その始めた研究というのが、「ぜん息治療薬である吸入ステロイドの新しい用法に関する」DIFTOスタディです。DIFTOは正式名称の英語（Daily versus Intermittent inhaled Fluticasone in TOddlers with recurrent wheezing）の頭文字をとった言葉で私たちはそう呼んでいます。

 

 

小児ぜんそくは、子どもの約５%がかかっていると言われています。ぜんそく患者さんが、ホコリを吸ったり風邪を引くと、風邪症状に加えて息苦しくなったり、ゼーゼー音がしたり、呼吸困難になってしまいます。これは発作といわれます。気管支が狭くなるために起こります。

 

ぜん息への治療としては、発作など何かあったときの治療も大事ですが、発作が起きないように長期管理する、普段から気管支の粘膜にある炎症をとる治療が大事だと言われています。

 

炎症をとる有効な治療は、「吸入ステロイド」といわれる薬で、赤ちゃんからお年寄りまで、ぜん息に対する中心的治療薬です。吸入ステロイドは、毎日行うことが当たり前とされてきました。しかし、5、6年ほど前から毎日ではなく、風邪をひいた時や環境が変わる時だけ行う「間欠吸入」という方法が注目されてきました。

この研究では乳幼児ぜん息を対象に、間欠吸入が連日吸入（毎日の吸入）に劣らぬ効果を持つかどうかを、世界で初めて検討します。

毎日行う連日吸入に対し、環境が変わったり悪くなるときだけ行う間欠吸入の効果が劣らないと証明できれば、これまでのぜんそく治療の常識がガラリと変わることになります。吸入ステロイドは薬なので、副作用がある可能性もありますし、子どもの成長を妨げることもあります。実際に1cm程度の成長抑制を示唆する報告があります(*2)。

 

最小限の薬剤によるぜん息コントロールが可能になれば、副作用の一層の軽減、お子さんやご家族の負担軽減、医療コスト削減など多くの波及的効果を期待できます。

 

 

 

 

全国100以上の医療施設で、連日吸入をする子ども、間欠吸入する子どもに振り分けて、1年後の効果の差異を検証していきます。最初は、症例数として500人に登録していただくことを目標に研究をスタートさせました。

 

しかし、ご協力者が80人超えた段階で、公的研究資金を頂けた3年が経過しました。目標症例数は2017年4月に実施した分析結果を踏まえて、統計家に必要な症例数を再度検討して頂いたところ、300人でも十分であることが分かり、計300人の症例であれば、あと4～5年間頑張れば、研究として最終ゴールできるかもしれないという段階まで見えてきました。資金が不足するなかですが、ここまで何とか成し遂げていきたいー。

 

データマネージメント・モニタリングや薬代として、その研究期間では5,000万円以上の資金が必要になります。まずは、最初の1年間（研究の最初の期間から通算で4年目）の研究費用1,000万円を皆さまのご協力で集めていけましたら幸いです。

 

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「薬の副作用のリスクをより一層ゼロに近づけ、

患者さん、そのご家族の薬を続けるという負担をもっともっと減らしていく」

 

公的研究資金の提供が終了となったとき、全てを投げ出して諦めそうになった時もあったけれど、既に研究に参加してくれていた82人のお子さんとそのご家族の貴重なお志を無に帰すという選択はしたくなく、研究を諦めることはできませんでした。研究をやり遂げて、ぜんそく児のご家族の時間を大切にしたい、それが決断でした。

 

臨床研究は簡単に成果が出るものではありません。そして、医師が1人で研究していけるものでもありません。今回は、患者さんとご家族が1年間という長い研究に同意して頑張ってくれていました、仲間の医師も含めて、諦めてしまった瞬間、何ももたらさなくなってしまう。仲間にも励まされながら、もう1回、最後ゴールを目指して研究を続けていこうと思いました。

 

 

 

フルタイムで勤務するぜん息のお子さんを持つお母さんが言っていました。

「娘は吸入を嫌がることが多く、母として不憫に思いながらも説得し、吸入させているので、毎日行う必要がないことがわかれば、母子ともに心身の負担が減り助かります」

 

お子さんが吸入を嫌がり、以前に適切な吸入ができずに、救急対応で入院を経験したこともあったそうです。今は、「きちんとお薬しないと、また入院になっちゃうよ」と後ろめたさを感じながらも少し怖がらせて吸入させているということを仰っており、その現状を変えたい。具合が悪いとき、特別なときだけの吸入でよくなれば、親も子どもも心身の負担が減ると思うので、この研究が完遂してほしいとのエールもいただきました。

 

 

患者さんから“ありがとう”と声を掛けていただくことも多いですが、いつも私が患者さんに「ありがとう」と伝えたいと思っています。たくさんの医療を学び、いろいろ知っていると思っても、医療は深いなと日々感じています。

 

実は、私の子どももぜん息で、妻を亡くしていたため、父親としてというよりも半分は母親のような役割でケアをしていました。ぜん息の我が子と対峙する度に、その大変さをより痛切に感じました。今まで医者として、患者さんのことも親のことも100%理解しているつもりだったけれど、いざ親の立場になるとそれは想像以上に大変なことだと再認識しました。

 

 

病気の見方、病気を良くする診療や治療のあり方、今まで自分がやってきたことは必ずしも満点ではなく、もっと変えていく、良くする余地があることが分かっていきます。

 

その治療を変えていく1つとして、今回の「ぜん息治療薬である吸入ステロイド」に関する研究があります。医療は日々進歩していますが、それは医師や患者さん、親など様々な人が一丸となり、より良くしていきたいと願っているからです。

 

ぜん息に悩む子ども、そのご家族、周りでぜん息で苦しそうな姿を見かけたことがある方、頑張る子どもやご家族に少し寄り添っていただける方、少しずつのお気持ちでどうぞ、研究の継続にお力を貸してください。

 

どこかで少し楽になったと微笑むご家族が増えるかもしれません。

 

 

*1.参照論文：
・Zeiger RS, Mauger D, Bacharier LB, Guilbert TW, Martinez FD, Lemanske RF Jr, et al; CARE Network of the National Heart, Lung, and Blood Institute. Daily or intermittent budesonide in preschool children with recurrent wheezing. N Engl J Med. 2011 Nov 24;365(21):1990-2001.
・Martinez FD, Chinchilli VM, Morgan WJ, Boehmer SJ, Lemanske RF Jr, Mauger DT, et al. Use of beclomethasone dipropionate as rescue treatment for children with mild persistent asthma (TREXA): a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2011 Feb 19;377(9766):650-7.

*2.参照論文：

・Kelly HW. Effect of Inhaled Glucocorticoids in Childhood on Adult Height. N Engl J Med 2012; 367: 904-912.

・Martinez FD, Chinchilli VM, Morgan WJ, Boehmer SJ, Lemanske RF Jr, Mauger DT, et al. Use of beclomethasone dipropionate as rescue treatment for children with mild persistent asthma (TREXA): a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2011 Feb 19;377(9766):650-7.

 

＊特定寄附金による税制優遇について

本プロジェクトを通じて寄附を行う場合には、以下の税制優遇を受けることができます。

＜内容＞

・個人の場合：2000円以上の寄附をされた方は、寄附金領収書を添えて確定申告を行うことで

所得税に関する優遇措置として「税額控除」か「所得控除」のうち有利な方を選択できます。一部の住民税についても優遇措置の対象となる場合があります。

・法人の場合：「寄付金特別損金算入限度額」の枠が適用され、当該限度額の範囲で損金算入ができます。

 ※詳しくは自治体や所轄税務署、国税庁のウェブサイト等をご覧ください。